慢性髓性白血病（CML，常稱為慢性粒細胞白血病）是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，常以外周血白細胞異常升高及中性中、晚幼粒及成熟粒細胞、嗜酸性粒細胞、嗜堿性粒細胞增多為其特征。９５％以上的患者具有Ph染色體，所有的CML都有BCR和ABL1基因重排。

　　以伊馬替尼為代表的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)作為一線治療藥物使CML患者的10年生存率達85%～90%,尼洛替尼、達沙替尼等二代TKI一線治療CML能夠獲得更快更深的分子學反應，亦成為CML患者的一線治療藥物選擇。TKI治療獲得持續穩定的深度分子學反應超過2年以上的患者，部分能夠獲得長期的無治療緩解（TFR，treatment free remission,），即功能性治愈。異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）曾經是CML的一線治療方案，但供者來源、患者年齡、移植相關風險等多種因素限制其應用,逐步成為TKI治療失敗或不耐受后的二線甚至三線治療選擇。在CML的治療中應該在詳細評估患者的全面情況后，向其推薦優先治療藥物選擇，參考患者的治療意愿，進行下一步治療。

　　根據中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，由武田和Millennium Pharmaceuticals申報的帕納替尼（ponatinib）的臨床試驗申請獲得默示許可，擬開發適應癥為費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病（Ph+ALL）。Ph+ALL是一種預后較差的惡性血液疾病，是白血病的種類之一。

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