藥品名稱/商品名：Vemurafenib/Zelboraf（維莫非尼、威羅菲尼、維羅非尼）

　　適應癥：

　　1.具有BRAF V600E突變的無法手術切除或轉移性的黑色素瘤患者

　　2.脂肪肉芽腫病

　　3.目前該藥治療各類腦腫瘤的研究正在進行中

　　劑型/給藥途徑：片劑/口服

　　國外批準日期：2011/8/17

　　中國是否獲批：是

　　作用機制：該藥物是一種激酶抑制劑，通過阻斷分子通路的信號抑制癌細胞生長

　　常見不良反應：關節疼痛、皮疹、脫發、疲勞、光敏性反應、惡心、皮膚瘙癢和皮膚乳頭狀瘤

　　BRAF抑制劑代表藥物,較達卡巴嗪標準化療的有效率提高近10倍,有效抑制癌細胞生長,顯著降低患者的死亡率；是FDA批準的首個治療脂質肉芽腫病的藥物

　　臨床試驗獲益：

　　黑色素瘤：一項入組675名患者的國際性、多中心研究顯示，與標準化療藥物達卡巴嗪相比，Vemurafenib這種新的靶向療法使患者的死亡率降低了63%。48%的患者在使用了維羅非尼后腫瘤明顯縮小。

　　脂質肉芽腫病：2017年11月6日，FDA批準維羅非尼用于治療有BRAF V600基因突變的脂質肉芽腫病，這是一種罕見的血液癌癥。Zelboraf維羅非尼治療ECD的有效性是基于一項納入了22名患者的臨床試驗，試驗測定了經歷完全或部分腫瘤縮小的患者的比例（總體緩解率）。實驗中，有11位患者（50%）經歷了部分緩解，1位患者經歷了完全緩解（4.5%）。

　　腦瘤：目前，高級別膠質瘤的標準療法并不能顯著改善患者的生存率，并與較高的復發率相關。多形性膠質母細胞瘤等高級別膠質瘤在復發時往往難以治療，并會導致很多患者死亡。盡管只有6%到7%的原發性中樞神經系統腫瘤存在BRAF V600E突變，但有越來越多的兒童患者和某些腦瘤亞型患者被檢測出具有該種突變。初步研究顯示，BRAF抑制劑維羅非尼對于此類患者具有一定療效。例如，圣裘德兒童醫院的一項研究案例表明，一位9歲的多形性膠質母細胞瘤患者在接受4個月的維羅非尼治療后，病情得到完全緩解。

　　相關研究表明，BRAF抑制劑有望開辟新的腦瘤治療途徑。

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