1例骨髓纖維化伴嚴重貧血患者使用莫洛替尼后血紅蛋白顯著提升的病例
患者,女性,59歲,因“腹脹、乏力伴體重下降6個月”入院。查體示脾臟肋下12 cm,血常規示Hb 68 g/L,PLT 85×10⁹/L。骨髓活檢示骨髓纖維化(MF-3級),JAK2 V617F陽性,IPSS-R評分高危。既往使用魯索替尼治療6個月,因貧血加重(Hb降至55 g/L)停藥。
治療經過
初始治療:
啟動莫洛替尼(200 mg/日)治療,聯合葉酸(5 mg/日)和維生素B12(1000 μg/周)改善貧血。
治療第4周復查Hb升至78 g/L,PLT穩定于90×10⁹/L,脾臟縮小至肋下8 cm。
劑量優化與長期隨訪:
第8周出現輕度腹瀉(2級),調整莫洛替尼劑量為150 mg/日,腹瀉緩解。
第12周Hb升至92 g/L,脫離輸血依賴(治療前每月需輸注紅細胞2單位)。
第24周復查Hb 105 g/L,PLT 110×10⁹/L,脾臟體積較基線縮小35%(MRI測量)。
鐵代謝指標變化:
治療前鐵調素水平為256 ng/mL(正常值<60 ng/mL),治療后第12周降至89 ng/mL,血清鐵從12 μmol/L升至35 μmol/L。
轉鐵蛋白飽和度從15%升至28%,提示鐵利用改善。
該患者使用莫洛替尼后Hb顯著提升(治療前68 g/L→第24周105 g/L),與MOMENTUM試驗結果一致(Hb提升≥1.5 g/dL)。機制可能與以下因素有關:
ACVR1抑制:降低鐵調素水平,促進腸道鐵吸收和紅細胞生成。
JAK2通路阻斷:減少炎癥因子釋放,改善骨髓微環境。
安全性優勢:與魯索替尼相比,莫洛替尼的3-4級貧血發生率更低(15% vs. 25%),更適合貧血型MF患者。
建議
治療前檢測鐵調素和血清鐵水平,指導鐵劑補充。
每4周監測血常規,Hb≥10 g/dL時維持劑量,Hb<8 g/L時暫停用藥。
長期治療需警惕周圍神經病變(本例未出現),建議每年行神經電生理檢查。
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