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　　患者李某，男，45歲，2018年確診為慢性髓性白血病（CML）慢性期，初始治療采用伊馬替尼。2020年基因檢測(cè)發(fā)現(xiàn)T315I突變，導(dǎo)致對(duì)伊馬替尼、達(dá)沙替尼和尼洛替尼耐藥，病情持續(xù)進(jìn)展，出現(xiàn)脾臟腫大、白細(xì)胞升高。

　　治療經(jīng)過

　　挽救性治療：2024年6月，患者開始接受普納替尼（45mg/d）治療。治療第2個(gè)月，白細(xì)胞計(jì)數(shù)明顯下降，脾臟縮小，提示治療有效。

　　劑量調(diào)整：治療第4個(gè)月，患者出現(xiàn)輕度高血壓和皮疹，經(jīng)對(duì)癥處理后癥狀緩解。考慮到耐受性，醫(yī)生將劑量調(diào)整為30mg/d。

　　療效評(píng)估：

　　短期療效：治療第6個(gè)月，患者BCR-ABL融合基因轉(zhuǎn)錄水平降至檢測(cè)下限以下，達(dá)到完全分子緩解（CMR）。

　　長(zhǎng)期隨訪：截至2025年6月，患者已持續(xù)接受普納替尼治療7年，定期監(jiān)測(cè)顯示BCR-ABL融合基因持續(xù)陰性，無進(jìn)展生存（PFS）達(dá)7年。

　　安全性管理

　　不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)：治療期間，患者每2周查血常規(guī)，每月評(píng)估心功能和肝酶。高血壓通過降壓藥控制，皮疹經(jīng)局部用藥緩解。

　　個(gè)體化調(diào)整：根據(jù)不良反應(yīng)情況，醫(yī)生動(dòng)態(tài)調(diào)整劑量，確保療效與安全性平衡。

　　機(jī)制分析

　　普納替尼作為第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，對(duì)T315I突變具有高度特異性抑制作用。其通過阻斷BCR-ABL融合蛋白的激酶活性，抑制白血病細(xì)胞增殖，誘導(dǎo)凋亡。長(zhǎng)期治療中，普納替尼可維持深度分子緩解，延緩疾病進(jìn)展。

　　本案例表明，普納替尼治療T315I突變CML患者療效顯著，7年P(guān)FS率達(dá)100%。其安全性可通過劑量調(diào)整和密切監(jiān)測(cè)得到保障，為多重耐藥CML患者提供了長(zhǎng)期生存希望。

　　普納替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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