Odevixibat為Alagille綜合征患者帶來快速且持續(xù)的效果改善
根據在2024年肝臟會議上發(fā)布的III期ASSERT擴展（ASSERT-EXT）研究的最終數據，odevixibat治療能夠迅速并持續(xù)地改善Alagille綜合征（ALGS）患者的瘙癢癥狀和血清膽汁酸（sBA）水平。
為了深入評估odevixibat在這些患者中的長期療效和安全性，研究團隊開展了一項為期72周的開放標簽ASSERT-EXT研究。該研究納入了50名先前已完成雙盲24周ASSERT研究的患者。
在ASSERT-EXT研究中，所有患者從第24周至第72周均接受odevixibat治療。其中，原安慰劑組的患者轉為odevixibat治療（安慰劑-odevixibat組；n=17，中位年齡4.6歲），而原odevixibat組的患者則繼續(xù)接受相同治療（odevixibat-odevixibat組；n=33，中位年齡6.6歲）。
研究結果顯示，至第72周，持續(xù)接受odevixibat治療的患者瘙癢癥狀持續(xù)改善（與ASSERT基線相比，平均變化為-2.2；p<0.0001），其中93.5%的患者觀察者報告結果（ObsRO）抓癢評分降低≥1分。
而原本接受安慰劑治療的患者，在開始使用odevixibat后，瘙癢癥狀也迅速得到改善（與ASSERT-EXT基線相比，平均變化為-2.7；p<0.0001），其中76.9%的患者的ObsRO抓癢癥狀減少≥1分。
在血清膽汁酸水平方面，odevixibat-odevixibat組表現出持續(xù)的下降，而安慰劑-odevixibat組則出現快速下降。兩組的平均減少量分別為124µmol/L和139µmol/L。
此外，研究結果還與睡眠參數的改善相關，包括與看護者一起睡覺的天數比例減少（-40%和-36.15%）、需要幫助入睡（-54.9%和-36.4%）和舒緩的天數比例減少（-57.7%和-42.5%），以及日間疲倦程度的降低（兩組均為-1.3%）。
在生長發(fā)育方面，接受odevixibat-odevixibat治療的患者身高（8.2cm）和體重（2.81kg）均有所增加，而安慰劑-odevixibat組患者的身高（10.68cm）和體重（3.34kg）增加更為顯著。Ovchinsky博士指出：“這些都是兒科患者，他們正處于生長發(fā)育的關鍵時期，隨著時間的推移，我們觀察到他們的身高和體重Z分數均有所改善。”
在安全性方面，繼續(xù)接受odevixibat治療的患者中，有18.2%的患者發(fā)生了治療相關不良事件（TEAE），而改用odevixibat治療的患者中，這一比例為41.2%。最常見的TEAE是腹瀉，但并未導致治療停止。大多數TEAE的嚴重程度為輕度至中度，且被認為與研究藥物無關。
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