奧維昔巴特長期隨訪數(shù)據(jù):3年安全性及療效評估
奧維昔巴特作為首個口服IBATi,其長期療效和安全性是臨床關(guān)注的重點。多項長期隨訪研究證實,奧維昔巴特在長達(dá)3年的治療中持續(xù)改善患者癥狀,且安全性良好。
長期療效:持續(xù)降低血清膽汁酸與瘙癢評分
PFIC患者:PEDFIC 2研究對79例PFIC患者進(jìn)行了72周(約1.5年)的隨訪。結(jié)果顯示,61%的患者瘙癢評分降低≥1分,sBA水平平均降低57.97 µmol/L。進(jìn)一步分析發(fā)現(xiàn),持續(xù)使用奧維昔巴特的患者在3年內(nèi)瘙癢評分和sBA水平持續(xù)改善,且無事件生存率(EFS)顯著高于自然史數(shù)據(jù)。
ALGS患者:ASSERT-EXT研究對ALGS患者進(jìn)行了72周隨訪,結(jié)果顯示,77%的從安慰劑轉(zhuǎn)為奧維昔巴特治療的患者瘙癢評分降低≥1分,sBA水平平均降低139 µmol/L。在3年隨訪中,患者的瘙癢癥狀和肝功能指標(biāo)持續(xù)改善,且未出現(xiàn)耐藥性或療效衰減。
生長與發(fā)育
長期隨訪數(shù)據(jù)顯示,奧維昔巴特對患者的生長發(fā)育有積極影響。在PEDFIC 2研究中,持續(xù)使用奧維昔巴特的患者身高平均增加8.2厘米,體重增加2.8公斤。ASSERT-EXT研究進(jìn)一步證實,ALGS患者在3年治療中身高平均增加10.7厘米,體重增加3.3公斤。這表明奧維昔巴特可能通過改善營養(yǎng)吸收和肝功能,間接促進(jìn)患者的生長發(fā)育。
安全性:長期耐受性良好
奧維昔巴特的長期安全性在多項研究中得到驗證。在3年隨訪中,最常見的不良反應(yīng)仍為腹瀉、腹痛和惡心,但多為輕至中度,且隨著治療時間的延長逐漸減輕。未報告嚴(yán)重不良事件或死亡病例,表明奧維昔巴特在長期使用中安全性良好。
劑量調(diào)整與個體化治療
奧維昔巴特的初始劑量為40 µg/kg/d,若3個月后瘙癢癥狀無改善,劑量可增加至120 µg/kg/d。長期隨訪數(shù)據(jù)顯示,劑量調(diào)整策略有效提高了患者的治療反應(yīng)率。在PEDFIC 2研究中,部分患者在劑量增加后瘙癢評分進(jìn)一步降低,且未增加不良反應(yīng)發(fā)生率。
奧維昔巴特在長達(dá)3年的治療中持續(xù)改善PFIC和ALGS患者的瘙癢癥狀和肝功能,且安全性良好。其長期療效和耐受性為膽汁淤積性疾病患者提供了可靠的治療選擇,進(jìn)一步鞏固了其在該領(lǐng)域的臨床地位。
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