菲卓替尼在治療原發性和后真性紅細胞增多癥或原發性血小板增多癥相關的骨髓纖維化患者中的應用：針對魯索替尼耐藥或難治性患者的常規治療探索
近年來，菲卓替尼（一種選擇性JAK2抑制劑）已逐漸成為對魯索替尼ruxolitinib治療失敗或不耐受患者的潛在替代治療選擇。盡管臨床試驗中展現出了積極的前景，但來自美國和歐洲的實際應用數據卻提示，菲卓替尼的療效可能存在一定的不確定性。本報告旨在分享以色列臨床實踐中，針對魯索替尼ruxolitinib治療失敗后轉用菲卓替尼的骨髓纖維化患者的特征、治療策略及臨床轉歸。
本研究納入了成年骨髓纖維化患者，這些患者在停止魯索替尼ruxolitinib治療后，開始接受菲卓替尼的治療。通過描述性分析，我們詳細描繪了從骨髓纖維化診斷到魯索替尼ruxolitinib及菲卓替尼治療期間的患者特征、臨床轉歸及治療模式。
研究人群中，女性患者占62.5%，中位年齡為77歲（范圍：63-85歲）。患者接受魯索替尼ruxolitinib治療的中位持續時間為17個月（范圍：3-84個月）。在轉用菲卓替尼前，通過觸診評估的中位脾臟大小為肋緣以下15.5厘米（范圍：4-22厘米）。治療3個月后，脾臟大小中位數降至肋緣以下13厘米（范圍：2-21厘米）。然而，治療6個月后，僅2名患者出現輕微改善，3名患者病情進展，2名患者脾臟大小保持不變。至治療12個月時，脾臟反應未見進一步改善，此時脾臟大小中位數增至肋緣以下19厘米（范圍：2-30厘米）。關于骨髓纖維化相關癥狀，43.75%（n=7）的患者報告有所改善，37.5%（n=6）的患者癥狀無變化，而18.75%（n=3）的患者癥狀惡化。值得注意的是，胃腸道毒性是菲卓替尼治療中最常見的不良反應，且有31%的患者在治療期間去世。
本研究觀察表明，在魯索替尼ruxolitinib治療失敗的骨髓纖維化患者中，菲卓替尼的治療效果可能有限，特別是當魯索替尼ruxolitinib的治療時間超過12個月時。因此，考慮盡早從魯索替尼ruxolitinib轉換為菲卓替尼可能會獲得更好的治療效果。
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