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　　使用馬抗胸腺細(xì)胞球蛋白（h-ATG）聯(lián)合環(huán)孢素（CsA）和艾曲泊帕的免疫抑制治療（IST）是沒有合適匹配供體的再生障礙性貧血（AA）患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。然而，在許多國(guó)家，h-ATG已停止使用，而反應(yīng)率較低且生存率較差的兔ATG（r-ATG）成為了唯一的替代方案。先前的研究表明，阿侖單抗（ALZ，一種靶向CD52的人源化單克隆抗體）與CsA聯(lián)合使用，在再生障礙性貧血患者中取得了良好的總體緩解率（ORR）。

　　我們分析了2009年3月至2024年1月在巴西和英國(guó)的四個(gè)中心接受皮下阿侖單抗治療的再生障礙性貧血患者系列。共納入了61名再生障礙性貧血成年患者的64次阿侖單抗治療，其中76%的患者患有重型再生障礙性貧血（SAA）或非常重型再生障礙性貧血（VSAA）。

　　結(jié)果顯示，12個(gè)月時(shí)的總體緩解率為59.4%（完全緩解：21.9%，部分緩解：37.5%）。6個(gè)月時(shí)的累積緩解率為54.7%，12個(gè)月時(shí)為59.4%。年輕患者（65歲以下）的緩解累積發(fā)生率較高（67% vs. 31%，P=0.03），以及接受總劑量103mg治療的患者緩解累積發(fā)生率也較高（70% vs. 38%，P=0.02）。1年總生存率（OS）為86%，2年總生存率為78%，4年總生存率為70%，且應(yīng)答者的生存率顯著高于非應(yīng)答者（90% vs. 44%，P<0.0001）。

　　此外，治療過程中觀察到的不良事件級(jí)別較低，感染事件也不常見。對(duì)于需要免疫抑制治療且h-ATG獲取受限的再生障礙性貧血患者來說，皮下阿侖單抗是r-ATG的一種可行、有效且安全的替代方案。

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