Adzynma獲MHRA批準(zhǔn)，成英國(guó)治療先天性血栓性血小板減少性紫癜首個(gè)療法
近日，Adzynma（rADAMTS13）獲得英國(guó)藥品和保健產(chǎn)品管理局（MHRA）批準(zhǔn)，用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）。這一批準(zhǔn)使酶替代療法成為英國(guó)首個(gè)獲批用于治療這種極為罕見(jiàn)血液凝固障礙的療法，適用于所有年齡段患者。
cTTP是一種遺傳性疾病，由ADAMTS13酶缺陷引發(fā)。ADAMTS13對(duì)血液凝固起著關(guān)鍵作用，其缺陷會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)血小板減少、中風(fēng)以及腎臟和心血管疾病等多種癥狀和嚴(yán)重并發(fā)癥。
武田公司研發(fā)的Adzynma是一種純化重組形式的ADAMTS13，通過(guò)靜脈注射給藥，旨在替代患者體內(nèi)低水平的缺陷酶。
支持歐盟授權(quán)的關(guān)鍵證據(jù)，是一項(xiàng)針對(duì)cTTP患者的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果。該試驗(yàn)中，患者被隨機(jī)分為兩組，分別接受六個(gè)月的Adzynma或血漿療法治療，之后交叉接受另一種療法治療六個(gè)月，最后所有患者均接受武田的治療，為期13至18個(gè)月。
結(jié)果顯示，在接受Adzynma作為預(yù)防性治療期間，沒(méi)有患者出現(xiàn)急性血栓性血小板減少性紫癜（TTP）事件，而接受血漿療法的患者中則發(fā)生了一次急性TTP事件。此外，在研究的第一階段和第二階段，Adzynma組患者中僅出現(xiàn)1例亞急性TTP事件，而接受血漿療法的6例患者中出現(xiàn)了7例亞急性TTP事件。武田公司表示，在持續(xù)治療期間，療效結(jié)果始終保持一致。
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