氨己烯酸在結節(jié)性硬化癥中治療癲癇痙攣和強直性癲癇發(fā)作的應用
氨己烯酸已被推薦作為結節(jié)性硬化癥（TSC）嬰兒痙攣癥的一線治療藥物，然而，對于結節(jié)性硬化癥兒童的其他適應癥，目前尚缺乏明確的研究數(shù)據(jù)。
近期，一項研究回顧了201名患有結節(jié)性硬化癥的兒童，其中21名1歲以上的兒童接受了氨己烯酸治療。在這21名患者中，氨己烯酸的適應癥包括癲癇痙攣（n=13）、強直性癲癇發(fā)作（n=5）、兩者兼有（n=2）以及癲癇持續(xù)狀態(tài)（n=1）。這些患者開始治療的平均年齡為4.0歲，年齡范圍在1.1至18.3歲之間。
研究結果顯示，除1名患者外，所有患者的癲癇發(fā)作頻率均有所減少。具體來說，10名患者的癲癇發(fā)作完全消失，4名患者的病情改善了超過90%。此外，9名患者在接受8至33個月的治療后，成功減少了氨己烯酸的用量。然而，治療過程中也報告了一些副作用，包括1名患者出現(xiàn)皮疹和1名患者出現(xiàn)行為下降。
在擁有充分眼科監(jiān)測數(shù)據(jù)的21名患者中，有14名患者未檢測到視網(wǎng)膜毒性。這一發(fā)現(xiàn)對于評估氨己烯酸治療的安全性具有重要意義。
綜上所述，氨己烯酸可能是一種有效的治療方法，用于控制結節(jié)性硬化癥兒童（特別是1歲以上）的癲癇痙攣和強直性癲癇發(fā)作。然而，在推廣使用之前，仍需要進一步的研究來確認其長期療效和安全性。
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