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　　具有成纖維細胞生長因子受體 1 ( FGFR1 ) 重排的骨髓/淋巴腫瘤 (MLN FGFR1 ) 是一種罕見的實體，具有侵襲性特征和預后不良。表現多種多樣，從骨髓增生性腫瘤（伴或不伴嗜酸性粒細胞增多）到 T 細胞淋巴瘤和急性白血病。歷史上的治療都是以目前的表型為指導的，經常使用誘導化療。 佩米替尼Pemigatinib 是一種 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制劑，已在 MLN FGFR1中表現出較高的完全血液學和細胞遺傳學緩解率。

　　佩米替尼Pemigatinib 代表了 MLN FGFR1 治療的重大進步。已觀察到較高的完整血液學和細胞遺傳學反應率。雖然無法獲得直接比較數據，但與傳統方法相比，結果似乎較好。長期療效和耐受性尚不清楚，同種異體造血干細胞移植（alloHSCT）仍然是有反應的患者長期無病生存機會最高的治療方法。

　　一項研究評估了Pemigatinib在FGFR1重排的復發或難治性MLN患者中的療效和安全性。

　　· 試驗納入了28名具有FGFR1重排的MLN成人患者，這些患者可能在異體造血干細胞移植（allo-HSCT）或疾病修飾治療后復發，或者不適合接受這些治療。

　　· 治療方案：患者以13.5 mg的劑量每天口服Pemigatinib，直到疾病進展、出現不可耐受的毒性或直到患者能夠接受allo-HSCT。

　　· 療效數據

　　· 完全緩解率（CR）：

　　· 在伴有或不伴有髓外疾病（EMD）的骨髓慢性期患者中（N=18），CR率為78%（95%CI: 52%-94%）。這些患者達到CR的中位時間為104天（范圍：44-435天），而中位CR持續時間尚未達到（范圍：1+至988+天）。

　　· 在骨髓急變期有或沒有EMD的患者中（N=4），有2名患者達到CR。

　　· 在僅患有EMD的患者中（N=3），有1名患者達到CR。

　　· 對于所有患者（N=28），完全細胞遺傳學緩解率為79%（22/28；95%CI: 59%-92%）。

　　安全性數據

　　· 常見不良反應（≥20%）：高磷血癥（74%）、指甲毒性（62%）、脫發（59%）、口腔炎（53%）、腹瀉（50%）、干眼癥（50%）、疲勞（44%）、皮疹（35%）、腹痛（35%）、貧血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、視網膜色素上皮脫離（26%）、四肢疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮膚干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、惡心（21%）、視力模糊（21%）、外周水腫（21%）和頭暈（21%）。

　　· 嚴重不良反應：盡管大多數不良反應為輕至中度，但應密切關注患者狀況，特別是視力問題、腎臟功能等，以便及時調整治療方案。

　　· 推薦劑量：Pemigatinib的推薦劑量為13.5 mg，每天口服一次，直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。

　　· 使用注意事項：在使用Pemigatinib期間，應避免食用或飲用柚子產品，因其可能影響藥物代謝。同時，應定期監測患者的實驗室指標和臨床癥狀，以及時發現并處理潛在的不良反應。

　　佩米替尼培米替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。