FDA對(duì)Altuviiio標(biāo)簽更新為A型血友病兒童提供了一種新的、更方便和有效的治療選擇
FDA對(duì)賽諾菲和Sobi的Altuviiio標(biāo)簽的更新，標(biāo)志著A型血友病兒童治療領(lǐng)域的一個(gè)重要進(jìn)展。
A型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，患者因缺乏足夠的功能性因子VIII蛋白而無法正常凝結(jié)血液，導(dǎo)致外部出血、瘀傷和關(guān)節(jié)出血等癥狀。
Altuviiio旨在通過其長(zhǎng)半衰期（比標(biāo)準(zhǔn)和延長(zhǎng)半衰期因子VIII產(chǎn)品長(zhǎng)四倍）來延長(zhǎng)出血保護(hù)，并允許每周給藥。這一特點(diǎn)對(duì)于需要頻繁治療的患者來說，極大地提高了治療的便利性和依從性。
新更新的標(biāo)簽包含來自A型血友病兒童3期研究的新兒科數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)顯示，每周一次服用Altuviiio可以為患有遺傳性疾病的12歲以下兒童提供高效的出血保護(hù)。
Altuviiio在治療中達(dá)到了安全性的主要終點(diǎn)，未檢測(cè)到因子VIII抑制劑的發(fā)展。此外，關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括72名患者的平均年化出血率（ABR）為0.6，中位ABR為0.0。這些數(shù)據(jù)表明Altuviiio在兒科患者中的安全性和有效性都得到了很好的驗(yàn)證。
與在12歲及以上人群中評(píng)估Altuviiio的XTEND-1試驗(yàn)相比，該治療顯示出相似的安全性。在兒科患者中，沒有報(bào)告新的嚴(yán)重過敏反應(yīng)、過敏反應(yīng)、栓塞、血栓或不良事件。
FDA最初于2022年5月授予Altuviiio突破性治療指定，并于2023年2月批準(zhǔn)其用于治療A型血友病成人和兒童。這一決定是基于XTEND-1 3期研究的結(jié)果，該研究表明Altuviiio在療效上優(yōu)于先前的因子預(yù)防治療。
總的來說，F(xiàn)DA對(duì)Altuviiio標(biāo)簽的更新為A型血友病兒童提供了一種新的、更為方便和有效的治療選擇，這將極大地提高患者的生活質(zhì)量并降低治療負(fù)擔(dān)。
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