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免疫缺陷治療新選擇HYQVIA(免疫球蛋白輸液10%),如何發揮作用?

作者: 醫學編輯李可艾 2024-04-01

  HYQVIA,一種創新的液體藥物,巧妙地將10%濃度的免疫球蛋白輸液與重組人透明質酸酶PH20(rHuPH20)酶相融合。這款藥物為原發性免疫缺陷(PI)患者和慢性炎癥性脫髓鞘性多發性神經。–IDP)患者提供了新的治療選擇。

  作為一種高效的皮下注射免疫球蛋白治療方法,HYQVIA每月僅需注射一次,便可為原發性和某些繼發性免疫缺陷患者提供持續的替代療法。

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  美國食品和藥物管理局(FDA)于2024年1月正式批準HYQVIA作為CIDP的維持治療藥物,旨在預防成人神經肌肉殘疾和損傷的再次發生。這一重要批準基于ADVANCE-CIDP1和ADVANCE-CIDP3兩項關鍵的III期臨床試驗的積極結果。

  同月,歐洲也授予HYQVIA上市許可,允許其在靜脈免疫球蛋白治療(IVIG)穩定后,用于所有年齡段的CIDP患者的長期維持治療。此外,加拿大衛生部也在2022年1月批準了HYQVIA的上市申請。

  值得一提的是,HYQVIA最初于2014年9月便在美國獲得批準,用于成人PI的治療,隨后其適應癥范圍逐步擴大,至今已包括2歲至16歲的兒科患者。而在歐洲,歐盟委員會也早在2013年便批準了HYQVIA用于PI的治療,并在2020年進一步批準其用于繼發性免疫缺陷(SID)的治療。

  那么,HYQVIA究竟是如何發揮作用的呢?

  HYQVIA的獨特之處在于它將免疫球蛋白與重組人透明質酸酶完美結合。其中,免疫球蛋白輸液是從大型人類血漿庫中提取的10%溶液,含有至少98%的免疫球蛋白G(IgG)和多種抗體,這些成分共同構成了HYQVIA強大的治療基礎。

  而重組人透明質酸酶rHuPH20則扮演著關鍵的角色,它能夠顯著增加免疫球蛋白在皮膚和肌肉之間皮下層內的分布和吸收。這是通過透明質酸酶對透明質酸(一種在結締組織細胞外基質中普遍存在的多糖)的酶活性來實現的。透明質酸在體內具有快速的周轉速度和較短的半衰期(約為0.5天),并且會被天然存在的透明質酸酶逐漸解聚。HYQVIA中的rHuPH20能夠暫時增加皮下組織的滲透性,從而促進免疫球蛋白的分散和隨后的吸收,確保藥物能夠高效地輸送到患者的體內。這種作用是局部且暫時的,皮下組織的正常滲透性在給藥后的24至48小時內便會恢復。

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