塞利尼索（selinexor）和魯索替尼（ruxolitinib）治療骨髓纖維化的研究？
一項關鍵的3期臨床試驗（XPORT-MF）-034）（NCT04562389）評估每周一次塞利尼索60mg與魯索替尼聯合治療未接受JAKi治療的骨髓纖維化患者的療效和安全性。
這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究預計將招募306名未接受過JAKi治療的中危或高危骨髓纖維化患者。患者將以2:1的比例隨機分配至魯索替尼加塞利尼索60mg或魯索替尼加安慰劑，周期為28天。魯索替尼的劑量將由研究人員根據藥物處方信息根據患者的基線血小板計數確定。該研究的共同主要終點是第24周時脾體積反應率≥35％（SVR35）和癥狀改善≥50％（TSS50），關鍵次要終點是第24周時貧血反應。
塞利尼索和魯索替尼似乎具有協同作用，可顯著改善骨髓纖維化患者的脾臟反應和總癥狀評分。
最近在美國癌癥研究協會（AACR）2023年年會、美國臨床腫瘤學會（ASCO）2023和歐洲血液學協會（EHA）2023年會上公布的1期研究的最新數據顯示，脾臟反應快速、深入且持續，癥狀強勁截至2023年4月10日數據截止日期，接受塞利尼索60mg聯合魯索替尼治療的患者的改善：
第24周時，91.7％（11/12）的療效可評估患者表現出SVR35，77.8％（7/9）達到TSS50。意向治療人群分別達到了78.6％（11/14）SVR35和58.3％（7/12）TSS50。
在任何時間，在100％（12/12）的可評估患者中觀察到SVR35應答，并且無論亞組如何，包括男性和接受低劑量魯索替尼治療的患者，比率都是一致的。
在所有骨髓纖維化癥狀評估表領域均觀察到主要脾臟和細胞因子相關癥狀的改善。
塞利尼索總體耐受性良好，副作用可控，使得大多數患者能夠繼續接受治療，截至數據截止日期長達74周。60mg塞利尼索劑量與魯索替尼聯合使用時，最常見的治療中出現的不良事件（無論級別如何）是惡心（78.6％）、貧血（64.3％）、血小板減少癥（64.3％）和疲勞（57.1％），并且最常見60mg塞利尼索劑量與魯索替尼聯合治療時出現的常見治療緊急3級以上不良事件為貧血（42.9％）、血小板減少癥（28.6％）和背痛（14.3％）
75％的惡心事件為1級，大多是短暫的，不會導致與治療相關的中斷。接受預防性止吐藥的患者惡心發生率和程度均有所降低。盡管出現惡心和嘔吐，但在第24周時觀察到體重顯著增加。
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