塞利尼索vs CAR-T療法:哪種更適合難治性骨髓瘤患者?
在難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)治療領(lǐng)域,塞利尼索(Selinexor)與CAR-T療法(如伊基侖賽)的對(duì)比備受關(guān)注。2023年《Blood》發(fā)表的STORM研究(塞利尼索)與CARTITUDE-1研究(CAR-T)數(shù)據(jù)對(duì)比顯示,兩者在療效與安全性上呈現(xiàn)差異化特征。
塞利尼索作為全球首款口服選擇性核輸出抑制劑(SINE),通過(guò)阻斷XPO1蛋白抑制腫瘤細(xì)胞增殖。在STORM研究中,五線及以上RRMM患者接受塞利尼索聯(lián)合地塞米松治療后,ORR為26.2%,中位PFS為3.7個(gè)月,但起效迅速(中位起效時(shí)間1.1個(gè)月),且口服給藥便利性顯著。相比之下,CAR-T療法在CARTITUDE-1研究中顯示ORR達(dá)98%,中位PFS為24個(gè)月,但需經(jīng)歷淋巴細(xì)胞清除化療、細(xì)胞采集與回輸?shù)葟?fù)雜流程,且3級(jí)以上細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)發(fā)生率達(dá)95%。
從適應(yīng)癥覆蓋看,塞利尼索更適用于老年(≥75歲)或合并癥較多的患者。一項(xiàng)真實(shí)世界研究顯示,在年齡≥70歲的RRMM患者中,塞利尼索組3級(jí)以上不良反應(yīng)發(fā)生率(42%)顯著低于CAR-T組(87%),且無(wú)需住院治療。而CAR-T療法在既往接受過(guò)自體干細(xì)胞移植(ASCT)的患者中療效更優(yōu)(ORR 100% vs 95%),但費(fèi)用高昂(國(guó)內(nèi)定價(jià)約120萬(wàn)元/療程)。
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