血友病新藥Marstacimab，對于沒有抑制劑的嚴重血友病優(yōu)于FRT!
在III期基礎研究中，新型抗組織因子途徑抑制劑marstacimab在減少嚴重A型血友病（HA）或中重度至重度B型血友病（HB）患者出血方面優(yōu)于因子替代療法（FRT），且在12個月以上未使用抑制劑。
Marstacimab實現了主要目標，顯著降低了治療出血的年化出血率（ABR）。
BASIS包括128名患有嚴重HA（FVIII＜1％；79％）或中度至重度HB（FIX≤2％；21％）的患者（中位年齡30歲，48％亞洲人），使用或不使用抑制劑。參與者在6個月的觀察階段（OP）中接受RP或OD。此后，接下來是為期12個月的ATP，其中116名患者皮下注射單次300mg劑量的marstacimab，隨后每周一次150mg。其中，87人繼續(xù)接受LTE治療。
在12個月內，與常規(guī)預防相比，marstacimab的平均ABR顯著下降（RP；5.1vs7.9），代表ABR降低了35％，并且前者相對于后者具有非劣效性和優(yōu)越性（p=0.0376）。與按需治療（OD）相比，marstacimab具有優(yōu)越性，平均ABR顯著下降92％（3.2vs38.0；p＜0.0001）。
在長期延伸（LTE）階段（額外16個月），RP亞組中使用marstacimab的ABR進一步下降（平均ABR，2.3）；在OD子集中，平均ABR持續(xù)12個月下降（平均ABR，3.9）。
研究人員表示，大約三分之一的參與者在積極治療階段（ATP）期間沒有使用marstacimab治療過任何出血。此外，marstacimab的療效在所有亞組中基本一致。
在所有出血類別中，Marstacimab均優(yōu)于OD（對于關節(jié)出血、自發(fā)出血、靶關節(jié)出血和總出血，p＜0.0001），且不劣于RP（分別為p=0.1680、p=0.0596、p=0.2811和p=0.0406）。
與OD相比，marstacimab的Haem-A-QoL總分也有更大的數值降低（中位估計[ME]，-4.8與-1.5）和RP（ME，-3.7與-1.2）。Haem-A-QoL身體健康領域評分（ME，-12.4vs-1.1[OD]和ME，-6.1vs-3.9[RP]）也出現了類似的趨勢。
marstacimab最常見的特別關注不良事件（AESI）是COVID-19、肝臟疾病和注射部位反應。大多數不良事件的嚴重程度為輕度至中度。
23名患者的抗藥物抗體（ADA）檢測呈陽性，但這并不影響marstacimab的安全性。22名患者的ADA滴度較低，但最終得到緩解。馬蒂諾指出，六名ADA陽性患者的中和抗體檢測呈陽性，但這些都是暫時的，并在研究結束時得到解決。
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