Roctavian是什么藥？Roctavian的生產(chǎn)廠家和工作機(jī)制
治療血友病Roctavian是什么，生產(chǎn)廠家
Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)，以前稱為Valrox或BMN 270，是一種旨在治療嚴(yán)重血友病A的基因療法。它由BioMarin Pharmaceutical開發(fā)。
歐盟委員會于2022年有條件地批準(zhǔn)Roctavian用于治療沒有針對腺相關(guān)病毒血清型5 (AAV5) 的抑制劑或可檢測抗體的嚴(yán)重血友病 A 患者。
BioMarin正計劃向美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 提交申請，要求Roctavian在美國獲得批準(zhǔn)。
Roctavian已在美國和歐盟被命名為治療A型血友病孤兒藥。
Roctavian如何工作？
A型血友病是由F8基因突變引起的，該基因提供了制造稱為凝血因子VIII (FVIII) 的凝血蛋白的說明。由于這些突變，F(xiàn)VIII蛋白要么不能正常發(fā)揮作用，要么產(chǎn)生的量不足，最終導(dǎo)致血液凝固緩慢或延遲。
Roctavian使用一種無害的腺相關(guān)病毒病毒，稱為AAV5，將F8基因的較短但功能性拷貝攜帶并傳遞到肝臟細(xì)胞——體內(nèi)凝血因子的主要生產(chǎn)者。通過這樣做，一次性治療有望恢復(fù)功能性FVIII的產(chǎn)生，從而降低出血風(fēng)險，同時減少或可能消除對常規(guī)預(yù)防性治療的需要。
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