RNAi療法givosiran獲批治療急性肝卟啉癥AHP【海得康】
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。
近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理另一款RNAi藥物givosiran治療急性肝卟啉癥（AHP）的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，其審查周期將由標準的10個月縮短至6個月。FDA將在2020年2月4日作出審查決定。之前，FDA已授予givosiran突破性藥物資格和孤兒藥資格。
在歐盟，Alnylam公司于7月初向歐洲藥品管理局（EMA）提交了givosiran的營銷授權申請（MAA），該藥之前已被授予優先藥物資格（PRIME）、孤兒藥資格、加速評估資格，其中加速評估意味著一旦MAA獲EMA受理，其審查時間將由210天縮短至150天。
AHP患者經常會遭受慢性疼痛和無法忍受的、致衰性的疾病發作，可用的治療方案有限。givosiran有潛力成為AHP患者的一款變革性藥物。givosiran是一種皮下注射RNAi療法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），開發用于治療急性肝卟啉癥（AHP）。該藥每月給藥一次，可持續顯著降低誘導的肝臟ALAS1水平，從而將神經毒性血紅素中間產物氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）降低至正常水平。通過減少這些中間產物的積累，givosiran有潛力預防或減少嚴重和危及生命的AHP發作的發生，控制慢性癥狀，并減輕疾病負擔。givosiran采用Alnylam公司的增強穩定化學ESC-GalNAc共軛技術，該技術可使皮下給藥具有更強的效力和持久性，并具有一個寬泛的治療指數。
givosiran NDA和MAA的提交，均基于III期臨床研究ENVISION的積極數據。今年3月公布的數據，該研究達到了主要終點和多個次要終點。具體而言，與安慰劑相比，givosiran將復合卟啉病年發作率降低了74%，數據具有高度統計學顯著差異（p＜0.00000001），并在9個次要終點中的5個取得了統計學意義的顯著結果（p＜0.0001）。該研究中，givosiran具有令人鼓舞的安全性和耐受性特征，尤其是對于AHP這樣一種醫療需求高度未滿足的疾病。
AHP患者會出現致衰性的、有時甚至危及生命的神經內臟攻擊以及慢性疾病表現，這些表現會對其生活質量產生嚴重影響。來自ENVISION研究的結果證實givosiran在治療該病方面具有強大的治療益處。基于這些結果，如果獲批，givosiran對于AHP患者及其家庭而言，將會成為一款變革性的藥物。
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