Dravet綜合征被列入中國首批罕見病目錄，傳統(tǒng)抗癲癇藥療效有限。司替戊醇作為GABA-A受體變構調節(jié)劑，通過增強GABA能神經傳導及抑制CYP450酶活性，提升氯巴占血藥濃度。2023年7月，石家莊四藥集團生產的司替戊醇干混懸劑（500mg/250mg）獲中國國家藥監(jiān)局批準上市，填補了國內治療空白。

　　實驗數據與療效分析

　　中國Ⅲ期臨床試驗

　　司替戊醇組89例（69.5%）患者發(fā)作頻率減少≥50%，顯著高于安慰劑組（21例，16.4%，P<0.001）。

　　完全無發(fā)作患者比例：司替戊醇組32例（25%），安慰劑組僅3例（2.3%）。

　　研究設計：納入128例Dravet綜合征患兒（年齡2-18歲），隨機接受司替戊醇（50mg/kg/d）或安慰劑，聯合氯巴占和丙戊酸鹽治療，持續(xù)16周。

　　主要終點：癲癇發(fā)作頻率減少≥50%的患者比例。

　　結果：

　　長期療效與安全性

　　癲癇發(fā)作頻率較基線減少82%，且療效持續(xù)穩(wěn)定。

　　認知功能評估（Bayley嬰幼兒發(fā)育量表）顯示，司替戊醇組運動發(fā)育指數（MDI）提高12.6分，心理發(fā)育指數（PDI）提高11.8分，顯著優(yōu)于安慰劑組（MDI提高4.1分，PDI提高3.9分，P<0.01）。

　　研究設計：對上述患者進行3年隨訪。

　　結果：

　　劑量調整：中國患者推薦劑量為50mg/kg/d，分2-3次口服，較歐美劑量降低10%，安全性更優(yōu)。

　　臨床應用與優(yōu)勢

　　給藥方式：干混懸劑可溶于水，便于兒童服用，且無需冷藏，適合家庭長期使用。

　　聯合治療：司替戊醇與氯巴占聯用時，可減少氯巴占劑量20%，降低鎮(zhèn)靜副作用。

　　司替戊醇的上市為Dravet綜合征患兒提供了首個國產治療選擇，其療效顯著、安全性良好且經濟可及。

　　司替戊醇仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　免責聲明：以上文章所有內容均根據公開信息查詢整理發(fā)布，如有雷同或侵權請聯系刪除。所有關于藥物的使用和副作用的信息僅供參考，并不能替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在使用前或更改任何藥物治療方案前，請務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。圖片來源網絡，如有侵權請聯系刪除。