奧維昔巴特作為首個口服IBATi，其長期療效和安全性是臨床關注的重點。多項長期隨訪研究證實，奧維昔巴特在長達3年的治療中持續改善患者癥狀，且安全性良好。

　　長期療效：持續降低血清膽汁酸與瘙癢評分

　　PFIC患者：PEDFIC 2研究對79例PFIC患者進行了72周（約1.5年）的隨訪。結果顯示，61%的患者瘙癢評分降低≥1分，sBA水平平均降低57.97 µmol/L。進一步分析發現，持續使用奧維昔巴特的患者在3年內瘙癢評分和sBA水平持續改善，且無事件生存率（EFS）顯著高于自然史數據。

　　ALGS患者：ASSERT-EXT研究對ALGS患者進行了72周隨訪，結果顯示，77%的從安慰劑轉為奧維昔巴特治療的患者瘙癢評分降低≥1分，sBA水平平均降低139 µmol/L。在3年隨訪中，患者的瘙癢癥狀和肝功能指標持續改善，且未出現耐藥性或療效衰減。

　　生長與發育

　　長期隨訪數據顯示，奧維昔巴特對患者的生長發育有積極影響。在PEDFIC 2研究中，持續使用奧維昔巴特的患者身高平均增加8.2厘米，體重增加2.8公斤。ASSERT-EXT研究進一步證實，ALGS患者在3年治療中身高平均增加10.7厘米，體重增加3.3公斤。這表明奧維昔巴特可能通過改善營養吸收和肝功能，間接促進患者的生長發育。

　　安全性：長期耐受性良好

　　奧維昔巴特的長期安全性在多項研究中得到驗證。在3年隨訪中，最常見的不良反應仍為腹瀉、腹痛和惡心，但多為輕至中度，且隨著治療時間的延長逐漸減輕。未報告嚴重不良事件或死亡病例，表明奧維昔巴特在長期使用中安全性良好。

　　劑量調整與個體化治療

　　奧維昔巴特的初始劑量為40 µg/kg/d，若3個月后瘙癢癥狀無改善，劑量可增加至120 µg/kg/d。長期隨訪數據顯示，劑量調整策略有效提高了患者的治療反應率。在PEDFIC 2研究中，部分患者在劑量增加后瘙癢評分進一步降低，且未增加不良反應發生率。

　　奧維昔巴特在長達3年的治療中持續改善PFIC和ALGS患者的瘙癢癥狀和肝功能，且安全性良好。其長期療效和耐受性為膽汁淤積性疾病患者提供了可靠的治療選擇，進一步鞏固了其在該領域的臨床地位。

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