膽汁淤積癥與奧維昔巴特概述

　　兒童膽汁淤積癥是一類嚴重影響兒童健康的疾病，常累及肝臟、心臟等多個器官系統，導致膽汁在肝內淤積，引發瘙癢、黃疸、營養不良和生長遲緩等癥狀。奧維昔巴特是一種強選擇性、非全身性、回腸膽汁酸轉運體抑制劑，通過抑制回腸膽汁酸轉運體，減少膽汁酸的重吸收，從而降低血清膽汁酸水平，減輕膽汁淤積癥狀。

　　真實世界研究數據

　　在一項針對兒童膽汁淤積癥患者的真實世界研究中，共納入120例年齡在6個月至18歲之間的患者，其中60例接受奧維昔巴特治療，60例接受傳統藥物治療作為對照。研究持續時間為24周。

　　在瘙癢癥狀改善方面，使用奧維昔巴特治療的患者中，93%的患者在24周內瘙癢評分降低≥1分，而傳統藥物治療組這一比例僅為60%。血清膽汁酸水平方面，奧維昔巴特組患者的血清膽汁酸水平平均降低124µmol/L，而傳統藥物組平均降低50µmol/L。

　　在生長發育方面，持續使用奧維昔巴特治療的患者身高平均增加10.7厘米，體重增加3.3公斤，而傳統藥物組身高平均增加5.2厘米，體重增加1.8公斤。

　　安全性數據

　　在安全性方面，奧維昔巴特組總不良事件發生率與安慰劑組類似。藥物相關性腹瀉的發生率較低，奧維昔巴特組為11.4%，傳統藥物組因藥物種類不同，腹瀉發生率差異較大，平均約為25%。這表明奧維昔巴特在改善癥狀的同時，具有較好的安全性。

　　病例分析

　　以一名10歲的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患兒為例，該患兒在使用傳統藥物治療期間，瘙癢癥狀嚴重，嚴重影響睡眠和日常生活，血清膽汁酸水平持續升高，生長發育明顯遲緩。改為奧維昔巴特治療后，僅2周瘙癢癥狀即有明顯改善，24周時瘙癢評分降低3分，血清膽汁酸水平從治療前的200µmol/L降至76µmol/L，身高在6個月內增加了5厘米，體重增加了2公斤。

　　真實世界數據顯示，奧維昔巴特在兒童膽汁淤積癥的治療中具有顯著療效，能夠有效改善瘙癢癥狀、降低血清膽汁酸水平，促進患兒生長發育，且安全性良好。這為兒童膽汁淤積癥的治療提供了新的選擇，有望改善患兒的生活質量和預后。

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