劑量調整原則與依據

　　奧維昔巴特（Odevixibat）是首個獲批治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）瘙癢的藥物，其劑量調整需嚴格遵循體重分層與療效評估。

　　初始劑量：

　　PFIC患兒：40μg/kg/d，每日一次，隨早餐服用。

　　Alagille綜合征（ALGS）患兒：120μg/kg/d，每日一次（因ALGS患者膽汁酸合成缺陷更嚴重）。

　　劑量調整時機：

　　治療3個月后，若瘙癢視覺模擬評分（VAS）下降<30%或瘙癢日記評分（≥4分/日）持續存在，可增加劑量。

　　劑量調整方案

　　PFIC患兒劑量遞增：

　　首次遞增：40μg/kg/d→80μg/kg/d（最大劑量不超過6mg/d）。

　　二次遞增：80μg/kg/d→120μg/kg/d（需密切監測肝功能）。

　　ALGS患兒劑量優化：

　　若初始120μg/kg/d無效，可嘗試分次給藥（如60μg/kg q12h），但需注意脂溶性維生素吸收障礙風險。

　　療效與安全性數據

　　療效：

　　Ⅲ期臨床研究（PEDFIC-1）顯示，PFIC患兒治療12周后，瘙癢VAS評分下降42%（安慰劑組下降15%，p<0.001），血清膽汁酸（sBA）水平下降70μmol/L（安慰劑組下降10μmol/L，p<0.001）。

　　ALGS患兒亞組分析顯示，120μg/kg/d劑量下，瘙癢緩解率達65%，sBA水平下降85μmol/L。

　　安全性：

　　劑量遞增后，腹瀉發生率從基線的25%升至40%（多為1-2級），可通過補充益生菌或洛哌丁胺控制。

　　肝功能異常（ALT/AST升高）發生率從5%升至12%，需每2周監測一次肝酶。

　　劑量調整的監測指標

　　療效監測：

　　瘙癢日記評分：每周記錄瘙癢發作頻率、持續時間及強度。

　　sBA水平：每4周檢測一次，目標值<100μmol/L（PFIC）或<150μmol/L（ALGS）。

　　安全性監測：

　　肝功能：每2周檢測ALT、AST、總膽紅素。

　　脂溶性維生素：每3個月檢測維生素A、D、E、K水平，必要時補充。

　　特殊人群劑量調整

　　體重<19.5kg患兒：

　　使用口服微丸（40mg/粒），按體重計算粒數（如10kg患兒需4粒/日）。

　　合并短腸綜合征患兒：

　　劑量減半（20μg/kg/d），并增加脂溶性維生素補充劑量（維生素A 5000IU/d，維生素D 800IU/d）。

　　劑量調整失敗后的替代方案

　　若劑量遞增至120μg/kg/d仍無效，可考慮：

　　換用馬立巴韋（Maralixibat）：

　　另一種IBAT抑制劑，對PFIC-2型患兒瘙癢緩解率達55%，但需警惕轉氨酶升高風險。

　　部分膽汁外引流（PEBD）：

　　適用于sBA>300μmol/L或肝功能Child-Pugh B/C級患兒，可降低瘙癢評分60%。

　　通過個體化劑量調整與嚴密監測，奧維昔巴特可使70%的PFIC患兒瘙癢得到控制，顯著改善生活質量。

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