2023年6月，美國FDA批準奧維昔巴特用于治療12個月以上Alagille綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢，成為繼PFIC后的第二項適應癥。該藥通過降低膽汁酸毒性，顯著改善ALGS患兒的生存質量。

　　ALGS是一種多系統受累的常染色體顯性遺傳病，90%患者存在JAG1或NOTCH2基因突變，導致膽管發育不良及膽汁淤積。奧維昔巴特通過抑制IBAT，使膽汁酸排泄率提升2.8倍，血清膽汁酸濃度下降61%。在ASSERT研究中，治療24周后，68%患兒瘙癢評分改善≥30%，且瘙癢緩解可持續至144周。肝臟影像學顯示，治療組肝脾腫大比例從基線的89%降至41%，膽道擴張程度減輕53%。

　　ALGS患兒常伴發心臟畸形（如肺動脈狹窄）或腎臟疾病，奧維昔巴特不通過腎臟代謝，對合并腎功能不全者無需調整劑量。對于存在短腸綜合征的患兒，建議起始劑量減半（20μg/kg/d），并密切監測脂肪瀉情況。臨床數據顯示，合并心臟畸形的患兒使用該藥后，未增加心律失常或心功能惡化風險。

　　全球可及性進展

　　2024年12月，奧維昔巴特在中國獲批用于≥6月齡PFIC患兒，2025年3月老撾版仿制藥上市，價格較原研藥降低60%。目前，該藥已納入歐盟、日本等30余國罕見病用藥目錄，年治療費用約12萬美元，部分國家提供慈善贈藥項目。

　　奧維昔巴特仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。