卡普拉珠單抗（商品名Cablivi）作為治療免疫性血栓性血小板減少性紫癜（iTTP）的靶向藥物。從療效數(shù)據(jù)看，該藥聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療（SOC）可縮短血小板計(jì)數(shù)恢復(fù)時(shí)間2.31天，減少血漿置換次數(shù)4.61次，并降低難治性病例風(fēng)險(xiǎn)50%。然而，其高昂費(fèi)用（年治療成本約30萬(wàn)美元）與有限生存獲益形成矛盾。

　　成本分析顯示，卡普拉珠單抗未顯著降低全因死亡率，但可減少?gòu)?fù)發(fā)率22%，縮短住院時(shí)間。在加拿大單中心真實(shí)世界研究中，早期應(yīng)用該藥使治療費(fèi)用降低15%，但這一結(jié)論受限于樣本量。此外，藥物相關(guān)出血風(fēng)險(xiǎn)增加37%，可能抵消部分成本優(yōu)勢(shì)。

　　對(duì)于ADAMTS13活性持續(xù)低于10%的高�；颊�，卡普拉珠單抗可減少急性加重風(fēng)險(xiǎn)，長(zhǎng)期效益更顯著；而對(duì)于輕癥患者，其成本效益比可能低于傳統(tǒng)血漿置換。目前，美國(guó)FDA批準(zhǔn)其作為二線用藥，而歐洲部分國(guó)家已將其納入醫(yī)保談判。未來(lái)需開展長(zhǎng)期隨訪研究，明確其能否通過(guò)減少并發(fā)癥和復(fù)發(fā)降低總體醫(yī)療支出。

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