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卡普拉珠單抗Caplacizumab治療血栓性血小板減少性紫癜的效果與安全性

时间:2025-05-06     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)是一種以微血管血栓形成和血小板消耗為特征的致命性疾病,傳統血漿置換聯合糖皮質激素治療死亡率仍達10%-20%?ㄆ绽閱慰棺鳛槭讉靶向vWF-A1域的納米抗體,通過抑制超大型vWF多聚體與血小板結合,迅速阻斷血栓形成,成為aTTP治療的新突破。

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  療效突破:復發率與死亡率雙降

  急性期控制:HERCULES研究顯示,卡普拉珠單抗聯合血漿置換治療,可使血小板計數恢復至≥150×10⁹/L的中位時間縮短至1.9天(對照組3.9天),TMA事件(血栓、器官缺血)發生率降低67%;

  復發預防:治療30天后,卡普拉珠單抗組復發率僅13%,較安慰劑組(38%)下降66%,長期隨訪中位復發時間延長至21個月(對照組6個月);

  生存率提升:1年總生存率從85%提升至97%,尤其對老年(>60歲)或合并心血管疾病患者獲益更顯著。

  安全性管理:出血風險可控

  出血事件:治療期間嚴重出血(3-4級)發生率5%,多為黏膜出血(如鼻衄、牙齦出血),顱內出血發生率<1%;

  感染風險:未增加細菌或真菌感染發生率,但需監測血小板計數恢復后的免疫功能(如IgG水平);

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