一項III期臨床試驗（LUNA 3）已證實，利扎布替尼（rilzabrutinib）對既往未經治療的免疫性血小板減少癥（ITP）患者具有顯著的治療效果。這種BTK抑制劑能夠迅速且持久地提升血小板計數，減少出血事件和搶救治療的需求，改善患者的身體疲勞狀況和生活質量（QoL），同時表現出良好的安全性和耐受性。

　　該研究的主要作者來自美國波士頓哈佛醫學院馬薩諸塞州總醫院血液科的David Juter博士。在研究開始后2周內，他們招募了原發性持續性或慢性ITP且血小板計數<30 x 10^9/L的成人和兒童患者參與LUNA 3試驗。隨后，根據患者的脾切除狀態和血小板減少嚴重程度進行了分層。

　　共有202名患者符合資格標準，并被隨機分配為2:1的比例接受口服利扎布替尼400 mg每日兩次（n=133）或安慰劑（n=69）治療，為期24周。之后，僅在28周內接受利扎布替尼的開放標簽治療或長期延期（如果符合條件）。最初12周后，無反應者可以進入開放標簽階段或停止治療。

　　在基線時，ITP患者的總體年齡（中位數47歲）和血小板計數（中位數15 x 10^9/L）相似。近一半（46%）的參與者之前接受過≥5次ITP治療（其中28%的參與者雙臂均接受過脾切除）。利扎布替尼組的中位ITP持續時間比安慰劑組長（8.1年 vs 6.2年）。

　　持久緩解效果顯著

　　使用利扎布替尼的患者比使用安慰劑的患者更多達到持久緩解的主要終點（23% vs 0%；p<0.0001）。在雙盲和開放標簽期相結合的情況下，利扎布替尼組的133名患者中有38名（29%）獲得了持久緩解。

　　對于利扎布替尼，首次血小板計數≥50 x 109/L且較基線增加≥2倍的中位時間為36天（95% CI，22-44），而安慰劑組未達到這一標準（風險比3.1，95% CI，1.9-49）。在接受利扎布替尼治療并獲得緩解的患者中，首次血小板緩解的中位時間為15天。

　　與安慰劑相比，利扎布替尼顯著減少了52%的搶救治療需求（p=0.0007）。同時，它還引起了具有臨床意義的身體疲勞改善，第13周時相對于基線的平均變化為7.95與-0.13（p=0.01），以及出血事件的減少，第25周時相對于基線的平均變化為-0.04與0.05（p=0.0006）。

　　安全性良好

　　在雙盲階段，患者接受利扎布替尼治療的中位時間為98天，安慰劑治療的中位時間為84天。兩組的中位依從率均≥98%。治療組之間的全因、任何級別和嚴重不良事件（AE）相似，≥2級胃腸道AE也相似（6%與4%）。

　　腹瀉（23% vs 4%）是最常見的治療相關AE，其次是惡心（17% vs 6%）、頭痛（8% vs 1%）和腹痛（6% vs 1%）。其他相關AE的發生率≤5%。一名服用利扎布替尼的患者出現3級外周栓塞，另一名患者因與治療無關的肺炎死亡。總體而言，利扎布替尼在治療免疫性血小板減少癥方面表現出顯著的療效和良好的安全性。

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