摘要：伏索利肽作為全球首款治療軟骨發(fā)育不全（ACH）的靶向藥物，因未在國內(nèi)上市，患兒家庭面臨購藥難題。本文通過政策解析、醫(yī)院案例及患者經(jīng)驗，為患兒家庭提供科學(xué)購藥路徑。

　　伏索利肽；軟骨發(fā)育不全；罕見病用藥；臨時進(jìn)口

　　伏索利肽的藥理機(jī)制與臨床價值

　　伏索利肽（Vosoritide）是C型利鈉肽（CNP）類似物，通過抑制成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，促進(jìn)軟骨細(xì)胞增殖和骨骼生長。全球多中心Ⅲ期臨床試驗顯示，治療組患兒年生長速度平均提高1.57厘米，且未觀察到嚴(yán)重不良反應(yīng)。美國FDA于2021年批準(zhǔn)其上市，成為ACH唯一獲批的精準(zhǔn)治療藥物。

　　國內(nèi)購藥困境與政策突破

　　購藥難點(diǎn)

　　伏索利肽尚未在中國上市，患兒家庭需通過海外代購或臨床試驗渠道獲取，但存在合法性風(fēng)險和供應(yīng)鏈不穩(wěn)定問題。

　　藥品價格高昂，年治療費(fèi)用曾高達(dá)154萬元，即使納入部分惠民保，仍需患者自付約50萬元。

　　政策突破

　　海南博鰲樂城先行區(qū)：2022年起，允許患者通過“帶藥離園”政策申請伏索利肽，但需滿足特定條件。

　　北京罕見病藥品保障先行區(qū)：2024年，北京兒童醫(yī)院通過該政策成功臨時進(jìn)口伏索利肽，3次申請總量達(dá)2460支，覆蓋5歲及以上ACH患兒。

　　醫(yī)院案例與患者經(jīng)驗

　　北京兒童醫(yī)院模式

　　流程：醫(yī)院提交用藥需求→藥監(jiān)局審批→海關(guān)放行→醫(yī)院藥房配送。

　　優(yōu)勢：全程冷鏈配送，藥品從申請到交付僅需1天。

　　上海新華醫(yī)院案例

　　2024年，該院完成國內(nèi)首例ACH患兒伏索利肽臨時進(jìn)口，建立“診-研-治”一體化模式。患兒用藥3個月后，已能扶站行走，家長反饋效果顯著。

　　患者經(jīng)驗

　　患兒家長李先生通過北京新政首次實(shí)現(xiàn)國內(nèi)用藥，年治療費(fèi)用降至不足百萬元，并通過惠民保進(jìn)一步減輕負(fù)擔(dān)。

　　未來展望與建議

　　政策優(yōu)化：推動伏索利肽納入海南自貿(mào)港“零關(guān)稅”政策，降低藥品成本。

　　醫(yī)院協(xié)作：建立全國罕見病藥品臨時進(jìn)口協(xié)作網(wǎng)絡(luò)，提高審批效率。

　　企業(yè)行動：伏索利肽研發(fā)企業(yè)Biomarin已啟動中國注冊前期工作，預(yù)計未來可實(shí)現(xiàn)本土化生產(chǎn)。

　　伏索利肽的國內(nèi)獲取難題正通過政策創(chuàng)新逐步破解。患兒家庭應(yīng)積極與醫(yī)院、藥監(jiān)部門溝通，利用先行區(qū)政策，同時關(guān)注藥品注冊進(jìn)展，為患兒爭取治療機(jī)會。

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