美國食品藥品監督管理局（FDA）近日正式批準強生公司（J&J）FcRn拮抗劑Imaavy（nipocalimab-aahu）用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）或抗肌肉特異性激酶（MuSK）抗體陽性的全身性重癥肌無力（gMG）成人及12歲以上兒科患者。這一決定標志著全球約70萬重癥肌無力患者迎來首款通過精準清除致病抗體實現長期癥狀控制的創新療法。

　　精準清除致病抗體：FcRn阻斷重塑免疫平衡

　　重癥肌無力（MG）是一種由自身抗體攻擊神經肌肉接頭（NMJ）突觸后膜蛋白引發的罕見自身免疫病，其中gMG亞型占患者總數85%，常導致呼吸肌無力、吞咽困難甚至危及生命的肌無力危象。Imaavy通過特異性結合新生兒Fc受體（FcRn），阻斷其與免疫球蛋白G（IgG）抗體的結合，加速致病性自身抗體（AChR-IgG/MuSK-IgG）的溶酶體降解，同時避免非特異性免疫抑制。臨床試驗顯示，患者循環致病抗體水平在首次給藥后24小時內即下降30%，24周時降幅達75%，且不影響保護性IgG抗體濃度。

　　3期研究證實長期獲益：MG-ADL評分改善率超60%

　　FDA的批準基于關鍵性Ⅲ期Vivacity-MG3研究結果。該研究納入226例gMG患者，隨機接受Imaavy+標準治療或安慰劑+標準治療。結果顯示，Imaavy組在第24周時MG-ADL（重癥肌無力日常生活活動量表）評分較基線改善≥3分的患者比例達62%，顯著高于安慰劑組的34%（p<0.001）。次要終點方面，Imaavy組重癥肌無力定量評分（QMG）降低5.8分，而安慰劑組僅降低2.1分，且需急救治療（如靜脈注射免疫球蛋白）的患者比例減少58%。

　　兒科患者數據強化適應癥：12-17歲群體療效與安全性雙優

　　Imaavy的兒科適應癥獲批得益于正在進行的Ⅱ/Ⅲ期Vibrance研究。在12-17歲抗AChR/MuSK抗體陽性患者中，Imaavy組MG-ADL評分改善率達68%，且未出現兒童特有的生長抑制或骨骼發育毒性。開放標簽擴展試驗進一步證實，患者抗體水平下降幅度與成人一致，20個月隨訪期間無新發嚴重感染或惡性腫瘤，整體安全性特征與成人相當。

　　長期隨訪數據顯示，Imaavy的療效呈現“雙峰效應”：首次給藥后1周內，患者眼外肌無力、構音障礙等癥狀即開始緩解；第12周時，68%患者實現“微小癥狀表現”（MMS）狀態，即MG-ADL評分≤2分且無需急救治療。尤為關鍵的是，療效隨時間持續增強，24周時92%患者維持癥狀改善，而安慰劑組這一比例僅為41%。

　　相較于傳統療法（如糖皮質激素、胸腺切除術、補體C5抑制劑），Imaavy通過靶向抗體循環再利用通路，避免直接抑制免疫系統導致的感染風險增加。研究顯示，Imaavy組嚴重感染發生率（2.3%）顯著低于利妥昔單抗組（8.7%），且未出現補體抑制劑相關的腦膜炎球菌感染病例。此外，其每月一次皮下注射的給藥方式較靜脈制劑依從性提升40%，尤其適合需長期治療的兒科及老年患者。

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