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佩米替尼治療膽管癌效果如何?客觀緩解率60%,生存期超20個月

时间:2025-05-06     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  佩米替尼是全球首個獲批用于膽管癌的靶向藥物,針對FGFR2基因融合或重排患者,其療效顯著突破傳統治療瓶頸。

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  療效數據:

  中國人群突破:CIBI375A201研究顯示,中國晚期膽管癌患者客觀緩解率(ORR)達60%,疾病控制率100%,中位生存期(OS)23.9個月,較二線化療方案(mOS 6.2個月)延長近四倍;

  全球數據一致:FIGHT-202研究顯示,FGFR2融合患者ORR為37%,中位無進展生存期(PFS)7.0個月,OS 17.5個月,其中63%患者反應持續時間≥6個月,18%患者≥12個月;

  癥狀改善顯著:患者體重增加(平均2.3公斤)、疼痛評分下降40%、肝功能指標(如ALT、AST)降低30%-50%,生活質量評分提升15分。

  機制優勢:

  佩米替尼通過抑制FGFR2信號通路,阻斷腫瘤細胞增殖、血管生成及遷移。其高選擇性(對FGFR2的IC50為0.4 nM)顯著降低脫靶毒性,常見副作用為高磷血癥(68%)、脫發(45%)、指甲炎(30%),多為1-2級,可通過補液、降磷藥物控制。

  適用人群:

  基因檢測陽性:僅適用于經檢測確認存在FGFR2融合或重排的患者,陰性患者使用無效;

  經治患者:主要用于至少接受過一種系統性治療(如吉西他濱+順鉑)后進展的患者;

  不可切除或轉移性:針對手術無法根治或已發生遠處轉移的晚期患者。

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