奧維昔巴特（商品名：Bylvay®）是一種強效、選擇性回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，通過阻斷腸肝循環中95%的膽汁酸重吸收，顯著降低血清及肝臟膽汁酸水平，為進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者提供了非手術治療的新選擇。在針對6個月至18歲PFIC患者的24周雙盲對照試驗中，40 μg/kg/日劑量組瘙癢評分改善率達35.4%，120 μg/kg/日劑量組為30.1%，而安慰劑組僅為13.2%；血清膽汁酸水平降幅分別為67%和63%，顯著高于安慰劑組的21%。長期隨訪數據顯示，治療72周后，53.5%的患者瘙癢完全緩解，血清膽汁酸水平持續低于基線，且無事件生存率顯著高于自然史對照組。

　　該藥物對PFIC不同亞型療效存在差異：對PFIC1型和2型患者，瘙癢緩解率及膽汁酸降幅相似，但對ABCB11基因變異導致的2型PFIC（膽汁鹽輸出泵完全缺失）患者療效有限，因其無法阻斷非膽汁鹽輸出泵依賴的膽汁酸轉運途徑。在阿拉杰里綜合征（ALGS）患者中，120 μg/kg/日劑量組瘙癢評分較基線下降40%，血清膽汁酸降幅達55%，且肝功能指標（如ALT、GGT）顯著改善。

　　安全性方面，奧維昔巴特最常見的不良反應為腹瀉、腹痛和肝功能指標異常，發生率約為20%-30%，但多為輕至中度且可通過劑量調整或對癥治療緩解。治療初期需監測脂溶性維生素水平，必要時補充維生素A、D、E、K。禁忌癥包括對藥物成分過敏，但無絕對禁忌的疾病狀態。與膽汁酸螯合劑相比，奧維昔巴特的優勢在于：口服給藥便利性高，無需頻繁調整劑量；對瘙癢的緩解作用更持久，且可延緩肝移植需求。其局限性在于需長期用藥，且對部分PFIC2型患者療效欠佳。目前，奧維昔巴特已獲FDA及EMA批準用于3個月以上PFIC及12個月以上ALGS患者，為膽汁淤積性疾病的治療提供了重要突破。

　　奧維昔巴特仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。