PFIC疾病概述

　　進展性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一種罕見且嚴重的遺傳性肝病，通常在嬰兒期或兒童早期發病。該疾病導致膽汁酸在肝臟內積累，引發黃疸、瘙癢、膽汁酸水平升高、吸收不良和發育遲緩等一系列癥狀。如果不接受治療，大多數PFIC患者會在30歲之前發展為終末期肝病，甚至需要進行肝移植。

　　奧維昔巴特在PFIC中的應用

　　奧維昔巴特（Bylvay）作為一種首創的、強效選擇性回腸膽汁酸轉運體（IBAT）抑制劑，為PFIC患者提供了新的治療選擇。它通過抑制膽汁酸在回腸的再攝取，降低體循環和肝內的膽汁酸濃度，從而緩解瘙癢等主要癥狀。

　　在一項針對PFIC患者的臨床試驗中（PEDFIC試驗），奧維昔巴特表現出顯著的療效。該試驗評估了兩種劑量的奧維昔巴特（40 µg/kg和120 µg/kg）在PFIC 1型和2型兒童中的療效和耐受性。結果顯示，奧維昔巴特能夠顯著降低患者的瘙癢評分和血清膽汁酸（sBA）水平。在PEDFIC 1試驗中，42%的18歲以下PFIC 1型和2型患者在24周后轉為奧維昔巴特治療，其瘙癢評分在72周時平均降低1分，sBA水平平均降低104 µmol/L。

　　此外，奧維昔巴特還能顯著改善患者的生長和發育情況。在PEDFIC 2試驗中，持續使用奧維昔巴特治療的患者身高平均增加8.2厘米，體重增加2.8公斤。

　　奧維昔巴特的安全性和耐受性

　　奧維昔巴特在PFIC患者中的安全性和耐受性也得到了充分的驗證。在臨床試驗中，奧維昔巴特組的不良事件發生率與安慰劑組相似，且大多數不良事件為輕度至中度，不影響患者的日常生活和治療依從性。

　　值得注意的是，奧維昔巴特是一種非全身性藥物，主要在小腸局部發揮作用，因此全身各個系統對藥物暴露極低，安全性較高。這一特點使得奧維昔巴特成為PFIC患者尤其是兒童患者的理想治療選擇。

　　奧維昔巴特在PFIC患者中的應用為這一罕見病的治療帶來了新的希望。其獨特的作用機制、顯著的療效和良好的安全性使得奧維昔巴特成為PFIC患者的重要治療選擇。

　　奧維昔巴特仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。