一、研究目的

　　局部晚期、不可切除的基底細(xì)胞癌（LA BCC）采用放療（RT）治療時(shí)，局部區(qū)域控制（LRC）率不盡人意。維莫德吉 作為一種在 BCC 中具有活性的刺猬通路抑制劑（HPI），能夠?qū)?BCC 起到放射增敏作用。本研究旨在評(píng)估維莫德吉 與 RT 聯(lián)合治療 LA BCC 患者的效果。

　　二、研究方法

　　本研究為多中心、單臂、II 期研究。入組的不可切除 LA BCC 患者先接受 12 周的誘導(dǎo)維莫德吉 治療，隨后進(jìn)行 7 周的同步維莫德吉 與 RT 治療。主要終點(diǎn)為治療結(jié)束后 1 年的 LRC 發(fā)生率，次要終點(diǎn)涵蓋客觀反應(yīng)、無進(jìn)展生存期（PFS）、總生存期（OS）、安全性以及患者報(bào)告的生活質(zhì)量（PRQOL）。

　　三、研究結(jié)果

　　治療完成情況：24 例患者接受了維莫德吉 治療，其中 5 例未能完成 12 周的誘導(dǎo)治療。

　　局部區(qū)域控制率：91%（95% CI，68 至 98）的患者在 1 年時(shí)達(dá)到 LRC。

　　反應(yīng)率：維莫德吉 誘導(dǎo)后反應(yīng)率為 63%（95% CI，38 至 84），同步維莫德吉 與 RT 后反應(yīng)率提升至 83%（95% CI，59 至 96）。

　　生存期：中位隨訪 5.7 年時(shí)，1 年 PFS 和 OS 率分別為 100% 和 96%，5 年時(shí) PFS 和 OS 率分別為 78% 和 83%，且尚未觀察到遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移或 BCC 相關(guān)死亡。

　　不良事件：最常見的治療相關(guān)不良事件（AE）為味覺障礙、疲勞和肌痛，分別發(fā)生在 83%、75% 和 75% 的患者身上，未發(fā)生 4 至 5 級(jí)治療相關(guān) AE。

　　生活質(zhì)量：PRQOL 在所有分量表中均呈現(xiàn)出具有臨床意義的改善，情緒和功能改善在治療結(jié)束后持續(xù)一年。

　　四、研究結(jié)論

　　對(duì)于不可切除的 LA BCC 患者，維莫德吉 與 RT 的聯(lián)合治療方案可實(shí)現(xiàn)較高的 LRC 和 PFS 率，并能持久改善 PRQOL，為該類患者提供了一種有效的治療選擇。

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