一、研究背景

　　基底細(xì)胞癌（BCC）通常可通過手術(shù)切除或放療實(shí)現(xiàn)高度治愈，但在極少數(shù)情況下，BCC 可能具有局部破壞性，或難以通過手術(shù)切除。使用維莫德吉 或 sonidegib 進(jìn)行的 Hedgehog 抑制（HHI）療法，能誘導(dǎo) 50 - 60% 的反應(yīng)率，不過長期毒性如肌肉痙攣和體重減輕，常導(dǎo)致劑量減少。

　　二、研究目的

　　本回顧性圖表綜述旨在調(diào)查 2012 年至 2022 年在單個(gè)學(xué)術(shù)醫(yī)療中心接受 HHI 藥物治療的患者，研究輔酶 Q10 和鈣補(bǔ)充劑的影響。主要研究接受維莫德吉 或 sonidegib 治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性 BCC 成年患者的無進(jìn)展生存期（PFS），次要目標(biāo)包括總生存期、BCC 特異性生存期、停藥時(shí)間和原因、總體反應(yīng)率、安全性和耐受性、輔酶 Q10 和鈣補(bǔ)充劑的使用以及保險(xiǎn)范圍。

　　三、研究方法

　　回顧診斷為局部晚期或轉(zhuǎn)移性 BCC 且接受維莫德吉 或 sonidegib 治療的成年患者圖表。

　　四、研究結(jié)果

　　臨床獲益情況：在可評(píng)估結(jié)局的 55 名患者中，34 名（61.8%）有總體臨床獲益，其中 25 名（45.4%）完全緩解，9 名（16.3%）部分緩解；14 例（25.4%）疾病穩(wěn)定，7 例（12.7%）進(jìn)展。在 34 例有治療反應(yīng)的患者中，9 例復(fù)發(fā)，再次接受 HHI 治療的患者可能再次產(chǎn)生反應(yīng)。

　　生存率：5 年時(shí) BCC 特異性總生存率的中位值為 89%。

　　劑量調(diào)整情況：維莫德吉 和 sonidegib 的劑量減少或停藥率分別為 59% 和 24% 或 30% 和 9% 。而使用輔酶 Q10 和鈣補(bǔ)充劑后，僅 17% 的患者需要減少劑量，42% 的患者無需減少劑量。

　　五、研究結(jié)論

　　HHI 對(duì)治療晚期 BCC 非常有效，但可能需要減少劑量。Sonidegib 的耐受性優(yōu)于維莫德吉，輔酶 Q10 和鈣補(bǔ)充劑可有效預(yù)防肌肉痙攣，這為臨床治療提供了更優(yōu)的參考策略。

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