一、格拉斯吉布 治療 AML 的背景

　　急性髓系白血病（AML）作為一種侵襲性血液系統惡性腫瘤，治療面臨諸多挑戰。對于不適合強化化療的未經治療的 AML 患者，傳統治療手段療效有限。格拉斯吉布 作為一種口服 Hedgehog 通路抑制劑，在前期研究中展現出獨特優勢，與單獨使用低劑量阿糖胞苷相比，聯合使用時顯著提高了這部分患者的生存率，為 AML 治療帶來了新希望，也促使進一步深入研究其與不同化療方案聯合的效果。

　　二、BRIGHT AML 1019 試驗設計

　　（一）試驗整體框架

　　BRIGHT AML 1019（NCT03416179）是一項具有重要意義的全球臨床試驗，由兩項獨立驅動的 III 期、隨機（1：1）雙盲試驗組成。該試驗旨在全面評估口服 glasdegib 100 mg 每日一次或安慰劑加兩種標準化療方案中的一種，用于治療未經治療的 AML 成人患者的效果。

　　（二）分組情況

　　強化試驗組：將 glasdegib / 安慰劑與阿糖胞苷和柔紅霉素（經典的 “7 + 3” 方案，即連續 7 天給予阿糖胞苷，第 1、2、3 天同時給予柔紅霉素）相結合。此組主要針對身體狀況相對較好、理論上能夠耐受強化化療的患者，通過對比 glasdegib 聯合強化化療與安慰劑聯合強化化療的效果，探究 格拉斯吉布 在強化化療背景下能否進一步提高患者的治療效果。

　　非強化試驗組：將 glasdegib / 安慰劑與阿扎胞苷相結合。該組主要針對因年齡較大、身體狀況較差或存在多種合并癥等原因無法耐受強化化療的患者。阿扎胞苷作為一種低強度化療藥物，在非強化治療中應用廣泛。通過該組試驗，評估 格拉斯吉布 聯合阿扎胞苷在這部分特殊患者群體中的療效。

　　三、試驗終點指標

　　（一）主要終點

　　兩項研究的主要終點均為總生存期。總生存期是評估癌癥治療效果的關鍵指標，它反映了從隨機分組開始至因任何原因導致患者死亡的時間。通過對比不同組患者的總生存期，能夠直接判斷 格拉斯吉布 聯合不同化療方案是否能真正延長 AML 患者的生存時間，為臨床治療決策提供重要依據。

　　（二）次要終點

　　反應相關指標：包括反應情況（如完全緩解、部分緩解等）、反應時間和持續時間。反應情況用于評估治療后腫瘤細胞的消失或縮小程度；反應時間反映從開始治療到出現明顯治療效果的時間；反應持續時間則體現了治療效果的持久性，這些指標有助于全面了解 格拉斯吉布 聯合化療方案對腫瘤的控制情況。

　　無事件生存期：指從隨機分組開始至出現任何不良事件（如疾病進展、復發、死亡等）的時間，該指標能綜合反映治療方案對患者疾病進程的影響，衡量治療的整體有效性和安全性。

　　安全性：監測和評估治療過程中出現的各種不良反應，包括不良反應的類型、嚴重程度、發生率等，以確定 格拉斯吉布 聯合化療方案在臨床應用中的安全性，為患者能否耐受治療提供參考。

　　患者報告的結果：通過患者自身對治療過程中的癥狀、生活質量等方面的主觀感受進行報告，從患者角度補充治療效果的評估，使試驗結果更全面地反映治療對患者的實際影響。

　　藥代動力學：研究 格拉斯吉布 在人體內的吸收、分布、代謝和排泄過程，了解藥物在體內的濃度變化規律，為優化藥物劑量、給藥方案提供科學依據，以提高藥物的療效和安全性。

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