一、急性髓系白血病（AML）概述

　　急性髓系白血病（AML）是一種極具侵襲性的髓系疾病，其特征在于骨髓中髓系造血干細胞或祖細胞發生惡性轉化，異常增殖的白血病細胞大量積累，抑制正常造血功能。這種疾病通常預后不良，嚴重威脅患者的生命健康。在 AML 患者群體中，老年患者面臨著更為嚴峻的治療挑戰。由于年齡增長，老年患者身體機能衰退，常伴有多種合并癥，如心血管疾病、糖尿病、肺部疾病等，這些因素使得他們無法耐受傳統的強化緩解誘導化療。而對于這部分因高齡或合并癥無法接受強化化療的老年 AML 患者，有效的治療選擇極為有限，他們急需新的、更有效的藥物來改善治療結果，提高生存質量和延長生存期。

　　二、格拉斯吉布 的研發背景與作用機制

　　格拉斯吉布 作為一種新型的 Hedgehog 信號通路抑制劑，應運而生。Hedgehog 信號通路在胚胎發育過程中對細胞的增殖、分化和組織器官的形成起著關鍵的調控作用。然而，在 AML 等多種腫瘤中，該通路出現異常激活，為白血病細胞的生長、存活和自我更新提供了重要支持。格拉斯吉布 能夠特異性地與 Hedgehog 信號通路中的關鍵蛋白 Smoothened（SMO）結合，阻斷其活性，從而中斷 Hedgehog 信號通路的傳導。這一作用機制使得白血病細胞失去關鍵生存信號的支持，抑制其增殖并誘導細胞凋亡，同時削弱腫瘤微環境對白血病細胞的庇護作用，為 AML 治療提供了新的靶點和思路。

　　三、格拉斯吉布 獲批的臨床試驗依據

　　格拉斯吉布 被美國食品和藥物管理局批準用于治療特定的新診斷 AML 患者，即年齡在 75 歲或以上，或者有排除強化誘導化療合并癥的患者，且批準其與低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯合使用。這一批準是基于一項多中心、開放標簽、隨機試驗的結果。在該試驗中，研究人員將患者隨機分為兩組，一組接受 格拉斯吉布 聯合 LDAC 治療，另一組僅接受 LDAC 單藥治療。

　　在試驗過程中，詳細監測了患者的各項指標，包括生存期、緩解率、不良反應等。結果顯示，加用 格拉斯吉布 的聯合治療組在中位總生存期方面取得了顯著改善。具體數據表明，聯合治療組的中位總生存期相較于 LDAC 單藥治療組有了明顯延長，這一結果充分證明了 格拉斯吉布 聯合 LDAC 治療方案在改善特定 AML 患者生存結局方面的有效性和優越性，為其獲批提供了堅實的臨床數據支持，也為那些治療選擇有限的老年 AML 患者帶來了新的希望。

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