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格拉斯吉布：一種治療急性髓性白血病的新型 Hedgehog 通路抑制劑时间：2025-04-09 作者：醫學編輯王明陽 阅读 急性髓系白血病（AML）屬于一種極具侵襲性的髓系疾病，往往伴隨著較差的預后情況。在老年AML患者群體中，由于年齡較大或存在各種合并癥，許多患者無法耐受強化緩解誘導化療，這使得他們面臨著有效治療選擇極為有限的困境。因此，開發全新且獨特的藥物以提升這部分患者的治療效果成為當務之急。
格拉斯吉布作為一種新型的Hedgehog信號通路抑制劑，已獲得美國食品和藥物管理局的批準，專門用于治療特定的新診斷AML患者。這些患者涵蓋兩個類別，一類是年齡在75歲及以上者，另一類是雖年齡未達，但存在某些合并癥，導致無法接受強化誘導化療的患者。 格拉斯吉布獲批的用藥方式是與低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯合使用。這一批準是基于一項多中心、開放標簽、隨機試驗的研究成果。在該試驗中，研究人員將glasdegib聯合LDAC的治療方案與LDAC單藥治療方案進行對比。結果顯示，在LDAC的基礎上加用glasdegib，能夠顯著改善患者的中位總生存期 。
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