一、研究背景

　　在 Gorlin - Goltz 綜合征（GGS）的治療中，Hedgehog 抑制劑雖能帶來較好的客觀臨床反應(yīng)，但繼發(fā)性耐藥和類別相關(guān)毒性問題，限制了治療的持續(xù)時間。

　　二、研究目的

　　回顧接受維莫德吉 治療的 GGS 患者的現(xiàn)有數(shù)據(jù)，著重關(guān)注治療持續(xù)時間、臨床結(jié)果以及時間表修改相關(guān)情況。

　　三、研究方法

　　對 PubMed 數(shù)據(jù)庫中 1993 年至 2023 年的英文文章進行系統(tǒng)檢索，最終確定 31 篇適合納入的論文。共分析了 351 例患者，這些患者的平均年齡為 52 歲。

　　四、研究結(jié)果

　　治療持續(xù)時間：截至研究發(fā)表時，停止治療患者的平均治療時長為 9.3 個月，繼續(xù)使用維莫德吉 的患者平均治療時長為 25.1 個月。

　　緩解率：維莫德吉 的完全緩解率達到 44%。

　　治療中斷原因：治療中斷主要歸因于副作用（占比 69.1%）和繼發(fā)性耐藥（占比 9.1%）。

　　五、研究結(jié)論

　　采用替代方案雖不影響療效，但或許能夠提高治療依從性。目前還需進一步研究，以明確 GGS 患者的最佳治療方案和時間表。合理修改治療時間表，有望改善副作用情況，并推動長期治療的進行。

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