痣樣基底細(xì)胞癌綜合征（NBCCS），又稱 Gorlin 綜合征（GS），是一種因刺猬信號通路突變，導(dǎo)致患者會發(fā)展出多個皮膚基底細(xì)胞癌（BCC）的遺傳性疾病。目前，使用刺猬通路抑制劑維莫德吉 和 sonidegib，已成為管理 GS 患者 BCC 的一種有前景的治療策略。

　　在 2012 年 3 月至 2024 年 1 月開展了一項回顧性研究，分析了 16 名接受 sonidegib 或維莫德吉 治療的 Gorlin 綜合征患者隊列。本研究主要目的在于評估該患者群體使用口服刺猬抑制劑的療效、安全性以及反應(yīng)持續(xù)時間。研究評估了多種參數(shù)，涵蓋治療開始前后新出現(xiàn) BCC 的數(shù)量、治療反應(yīng)的持續(xù)時間與穩(wěn)定性，還有刺猬抑制劑治療相關(guān)不良反應(yīng)的發(fā)生率。

　　研究結(jié)果顯示，持續(xù)使用刺猬抑制劑能夠有效抑制新的和現(xiàn)有的 BCC 進(jìn)展。此外，與維莫德吉 相比，sonidegib 在治療 GS 患者的 BCC 時，展現(xiàn)出更高的療效和安全性。值得關(guān)注的是，研究發(fā)現(xiàn)調(diào)整 sonidegib 的給藥方案，能在不影響治療效果的前提下提高耐受性，這可能會延長治療反應(yīng)和疾病控制的持續(xù)時間 。

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