一、目的

　　旨在評價口服維莫德吉（Erivedge; Genentech）對局部晚期眼眶和眶周基底細胞癌（BCC）的治療效果。

　　二、方法

　　于 2023 年 9 月在 PubMed 數(shù)據(jù)庫進行文獻檢索，檢索范圍限定為評估口服維莫德吉 對眼眶和眶周 BCC 影響的英文原始研究。經(jīng)篩選，共確定 60 篇文章，其中 16 篇符合納入標準。

　　三、結(jié)果

　　治療反應：多數(shù)研究顯示出較高的反應率，部分研究中高達 100% 的患者對藥物有響應，高達 88% 的患者出現(xiàn)初始完全消退。維莫德吉 治療使腫瘤體積顯著減小，多數(shù)患者得以保留眼球。不過，12% 的患者僅出現(xiàn)部分反應。

　　復發(fā)與手術干預：復發(fā)頻率較高，即便最初達到完全緩解的患者也不例外。因此，高達 79.4% 的患者需要手術干預，23% 的患者仍需清宮手術。藥物治療雖使腫瘤體積縮小，延遲或避免了部分患者的切除需求，但并非全部。

　　分子分析：對維莫德吉 治療后切除組織的分子分析表明，所有患者體內(nèi)均存在持續(xù)性腫瘤，且頻繁出現(xiàn)突變積累，這可能致使患者對后續(xù)刺猬抑制劑治療產(chǎn)生耐藥性。

　　不良事件：盡管多數(shù)不良事件評級為 I 級或 II 級，但副作用普遍存在，研究中高達 100% 的患者至少經(jīng)歷過 1 次不良事件。常見的不良事件包括肌肉痙攣、脫發(fā)、體重減輕、疲勞和味覺障礙，部分患者因這些副作用而停止治療。此外，有 1 例患者死于可能由治療引發(fā)的膿毒癥。

　　四、結(jié)論

　　盡管缺乏 I 級和 II 級證據(jù)，但多數(shù)研究表明口服維莫德吉 治療眼眶和眶周 BCC 在縮小腫瘤體積方面具有一定益處。然而，需向患者充分說明治療伴隨的不良副作用以及腫瘤細胞持續(xù)存在的情況，這些細胞突變可能導致長期耐藥。將維莫德吉 作為短期新輔助治療，或可有效縮小腫瘤體積，降低手術并發(fā)癥發(fā)生率，同時減少副作用的發(fā)生頻率與嚴重程度。

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