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分析接受索尼德吉或維莫德吉治療的痣樣基底細胞癌綜合征綜合征患者的治療反應

时间:2025-03-25     作者:醫學編輯王明陽   阅读

  痣樣基底細胞癌綜合征(Gorlin綜合征)的典型特征是,因hedgehog通路發生突變,導致患者出現大量皮膚基底細胞癌。在針對該病癥的治療方面,維莫德吉(Vismodegib)和索尼德吉(sonidegib)展現出了頗具前景的治療潛力。

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  本研究旨在深入分析接受索尼德吉或維莫德吉治療的Gorlin綜合征患者,對口服刺猬抑制劑的治療反應,具體涵蓋治療活性、毒性表現以及治療持續時間等方面。同時,評估治療前后新腫瘤的出現數量,以及治療反應時間和反應的持久程度。

  研究選取了在2012年3月至2022年3月期間,接受索尼德吉(n = 6)或維莫德吉(n = 4)治療的10例Gorlin綜合征患者。對這些患者展開全面研究,詳細記錄并分析各項治療相關數據。

  在治療過程中,所有患者均實現了完全緩解。中位隨訪時間為30.7 ± 48.4個月。在此期間,藥物治療成效顯著,新基底細胞癌的數量大幅減少。治療前,新基底細胞癌平均數量為28.3 ± 24.6個;而在治療期間,這一數字降至平均1.4 ± 2.0個,差異具有統計學意義(p = 0.0048)。發展為新基底細胞癌的中位時間長達47.3個月。

  其中,3例患者出現局部復發。不過,在進行切除手術后,持續治療有效抑制了其他病灶的發展。1例患者出現了許多對治療產生耐藥性的新基底細胞癌,最終不幸死于急性白血病。6例患者由于藥物毒性反應,需要對治療方案進行調整。

  持續使用hedgehog抑制劑進行治療,能夠在較長時間內有效抑制新的和既有的基底細胞癌的進展。在不影響治療效果的前提下,對給藥時間表進行合理調整,可以提高患者對藥物的耐受性,這或許有助于進一步延長治療反應的持續時間,為Gorlin綜合征的治療提供了重要的參考依據。

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