研究背景

　　在晚期基底細胞癌（BCC）的治療領域中，當患者達到臨床完全緩解（cCR）之后，是否應該停止使用Hedgehog抑制劑（HHI），這一問題始終是臨床上亟待解決卻尚未滿足的關鍵需求。

　　研究目的

　　本研究旨在深入探究維莫德吉（vismodegib）的攝入持續(xù)時間，具體涵蓋達到臨床完全緩解所需的天數(shù)（DTCR）、臨床完全緩解后停止用藥的天數(shù)（DTS）以及總的治療天數(shù)（TTD），與患者無病生存期（DFS）之間存在何種內在聯(lián)系。

　　研究方法

　　1. 研究規(guī)劃：本研究精心設計為一項回顧性、多中心的研究項目，在意大利的7個皮膚腫瘤科同步展開。

　　2. 對象篩選：研究對象的選取嚴格限定在2012年至2019年期間，那些已經達到臨床完全緩解（cCR），并且后續(xù)仍繼續(xù)使用維莫德吉（vismodegib）進行治療的基底細胞癌（BCC）患者。

　　3. 數(shù)據(jù)分析策略：運用Pearson相關系數(shù)（以P <.05作為具有統(tǒng)計學意義的標準）以及貝葉斯統(tǒng)計（BF10）這兩種專業(yè)的數(shù)據(jù)分析方法，全面評估在整體研究人群以及因藥物毒性而停用維莫德吉的R1亞組中，DTCR、DTS、TTD與DFS這幾個關鍵指標之間的相互關系。

　　研究對象特征

　　本次研究共成功納入了68例基底細胞癌（BCC）患者。這些患者的年齡分布跨度較大，年齡中位數(shù)為75.5歲，年齡范圍在39歲至100歲之間。從性別比例來看，男性患者數(shù)量相對較多，共計43例，在總人數(shù)中所占比例為63%。同時，大部分患者并未患有Gorlin綜合征，此類患者有56例，占總人數(shù)的82%。而在發(fā)病部位方面，頭頸部是最為主要的發(fā)病區(qū)域，涉及患者51例，占總人數(shù)的75%。

　　研究結果

　　1. 停藥狀況：在所有患者達到臨床完全緩解（cCR）之后，有90%（即61例患者）選擇停止使用維莫德吉（vismodegib）。其中，高達82%（也就是50例患者）是由于藥物毒性反應（R1）而停藥，另外18%（計11例患者）則是因為疾病出現(xiàn)復發(fā)（R2）才決定停藥。與之形成對比的是，還有10%（共7例患者）一直持續(xù)使用維莫德吉（vismodegib），直至接受最后一次隨訪。

　　2. 相關性剖析：

　　- 在對整個人群的數(shù)據(jù)進行詳細分析后發(fā)現(xiàn)，無病生存期（DFS）與臨床完全緩解后停止用藥的天數(shù)（DTS）呈現(xiàn)出顯著的相關性（P <.01，BF10 = 39.2），同時與總的治療天數(shù)（TTD）也存在顯著的相關性（P <.01，BF10 = 35566），然而與達到臨床完全緩解所需的天數(shù)（DTCR）并無明顯關聯(lián)（BF10 < 0.1）。

　　- 針對因藥物毒性而停用維莫德吉的R1亞組（該亞組共有50例患者）展開的深入分析，進一步驗證了上述結果的可靠性。

　　- 此外，研究還發(fā)現(xiàn)無病生存期（DFS）與所有出現(xiàn)疾病復發(fā)的患者（共計38例，r = 0.44，P <.01）以及因藥物毒性而停用維莫德吉后又復發(fā)的患者（這部分患者有26例，r = 0.665，P <.01）的臨床完全緩解后停止用藥的天數(shù)（DTS）均存在緊密聯(lián)系。

　　3. 維持用藥時長與DFS的關聯(lián)：特別值得關注的是，當臨床完全緩解（cCR）之后，維莫德吉（vismodegib）的維持使用時間超過2個月時，患者的無病生存期（DFS）明顯延長。具體數(shù)據(jù)顯示，維持用藥時間大于2個月的患者（該組共54例），其中位無病生存期為470天；而維持用藥時間小于等于2個月的患者（該組共14例），其中位無病生存期僅為175天，兩組數(shù)據(jù)差異具有統(tǒng)計學意義（P <.01）。

　　研究結論

　　基于本次回顧性研究所得出的詳實結果，我們可以明確推斷，對于晚期基底細胞癌（BCC）患者而言，在達到臨床完全緩解（cCR）之后，繼續(xù)使用Hedgehog抑制劑（HHIs）有助于顯著提升患者的無病生存期（DFS），為臨床治療提供了重要的參考依據(jù)。

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