局部晚期、不可切除的基底細胞癌（LA BCC）采用放療（RT）治療時，局部區(qū)域控制（LRC）率不盡人意。維莫德吉（Vismodegib）作為一種在基底細胞癌中有活性的刺猬通路抑制劑（HPI），具備對BCC進行放射增敏的作用 。

　　為評估維莫德吉與放療聯(lián)合治療LA BCC患者的效果。我們開展了一項多中心、單臂、II期研究，讓不可切除的LA BCC患者先接受12周的維莫德吉誘導治療，隨后進行7周的維莫德吉與放療同步治療。設定主要終點為治療結束后1年的LRC發(fā)生率；次要終點包含客觀反應、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）、安全性以及患者報告的生活質量（PRQOL） 。

　　24例患者接受維莫德吉治療，其中5例未能完成12周的誘導治療。1年時，91%（95% CI，68至98）的患者實現LRC。維莫德吉誘導治療后反應率為63%（95% CI，38至84），維莫德吉與放療同步治療后反應率為83%（95% CI，59至96）。中位隨訪5.7年時，1年PFS和OS率分別為100%和96%；5年時PFS和OS率分別為78%和83%。且未觀察到遠處轉移或BCC相關死亡。最常見的治療相關不良事件（AE）為味覺障礙（83%患者發(fā)生）、疲勞（75%患者發(fā)生）和肌痛（75%患者發(fā)生），未出現4至5級治療相關AE。

　　PRQOL在所有分量表中均呈現出具有臨床意義的改善，情緒和功能改善在治療結束后持續(xù)長達一年 。

　　對于不可切除的LA BCC患者，維莫德吉與放療聯(lián)合使用可帶來較高的LRC和PFS率，同時能使PRQOL得到持久改善 。

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