研究旨在評價口服維莫德吉（vismodegib，商品名Erivedge；Genentech）對局部晚期眼眶和眶周基底細胞癌（BCC）的治療效果 。

　　研究方法

　　于2023年9月在PubMed數(shù)據(jù)庫進行文獻檢索，篩選用于評估口服維莫德吉對眼眶和眶周BCC影響的英文原始研究。共確定60篇文章，其中16篇符合納入標(biāo)準 。

　　研究結(jié)果

　　治療反應(yīng)：多數(shù)研究顯示該藥物反應(yīng)率高，部分研究中患者對藥物的反應(yīng)率高達100%，初始完全消退率可達88%。維莫德吉治療能顯著減小腫瘤體積，幫助多數(shù)患者保留眼球。不過，仍有12%的患者反應(yīng)為部分緩解。

　　復(fù)發(fā)與手術(shù)情況：復(fù)發(fā)頻率較高，即便最初達到完全緩解也不例外。因此，高達79.4%的患者需要手術(shù)干預(yù)，23%的患者還需清宮手術(shù)。藥物雖能減小腫瘤體積，可延遲或避免部分患者的切除需求，但并非全部。

　　分子分析結(jié)果：對維莫德吉治療后切除組織的分子分析表明，所有患者都存在持續(xù)性腫瘤，且頻繁出現(xiàn)突變積累，這可能使患者對后續(xù)刺猬抑制劑治療產(chǎn)生耐藥性。

　　不良事件：副作用較為普遍，研究中100%的患者至少經(jīng)歷過1次不良事件，多數(shù)不良事件評級為I級或II級。常見不良事件包括肌肉痙攣、脫發(fā)、體重減輕、疲勞和味覺障礙等，部分患者因副作用停止治療。此外，有1例患者死于可能由治療引發(fā)的膿毒癥 。

　　研究結(jié)論

　　盡管缺乏I級和II級證據(jù)，但多數(shù)研究表明口服維莫德吉對減小眼眶和眶周BCC腫瘤體積有益。不過，需告知患者治療存在不良副作用以及腫瘤細胞持續(xù)存在的情況，這些突變可能導(dǎo)致長期耐藥。將維莫德吉作為短期新輔助治療，或許能有效縮小腫瘤體積，降低手術(shù)并發(fā)癥發(fā)生率，同時減少副作用的發(fā)生頻率和嚴重程度 。

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