近年來，纖維瘤的治療一直是醫學界關注的重點。作為一種罕見的軟組織肉瘤亞型，纖維瘤雖然非癌性，但其局部侵襲性可能導致嚴重的疼痛、行動不便和生活質量下降。幸運的是，隨著新藥研發的不斷推進，尼洛加司他（Nirogacestat）為纖維瘤患者帶來了新的治療希望。

　　一、尼洛加司他簡介

　　尼洛加司他是一種口服選擇性γ-分泌酶抑制劑，通過抑制γ-分泌酶來發揮作用。γ-分泌酶是一種能夠裂解多種跨膜蛋白復合物（包括Notch）的酶，而Notch信號通路在纖維瘤的生長和侵襲中起著關鍵作用。因此，尼洛加司他通過抑制γ-分泌酶，可以阻斷Notch信號通路，從而達到治療纖維瘤的目的。

　　二、臨床實驗數據概覽

　　自尼洛加司他問世以來，多項臨床試驗已經驗證了其在治療纖維瘤中的療效和安全性。其中，最為引人注目的是一項國際、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。該試驗納入了142例不能手術治療的進展性硬纖維瘤成年患者，隨機分配至尼洛加司他組和安慰劑組，每天口服兩次，直到疾病進展或不可接受的毒性。

　　關鍵臨床試驗數據如下：

　　無進展生存期（PFS）：尼洛加司他組的中位PFS為顯著優于安慰劑組，顯示出尼洛加司他在延緩疾病進展方面的顯著效果。

　　客觀緩解率（ORR）：尼洛加司他組的ORR也明顯高于安慰劑組，表明尼洛加司他能夠促使更多的患者獲得腫瘤體積的縮小或消失。

　　安全性：尼洛加司他組的不良反應多為輕中度，且通過劑量調整和對癥處理可以得到有效控制。

　　尼洛加司他的出現，為纖維瘤患者帶來了新的治療希望。通過抑制γ-分泌酶和阻斷Notch信號通路，尼洛加司他展現出了顯著的臨床療效和良好的安全性。

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