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佩米替尼適應癥全解析:哪些膽管癌患者適合使用?

时间:2025-03-03     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  佩米替尼(Pemigatinib),作為一種創新的口服成纖維細胞生長因子受體(FGFR)酪氨酸激酶抑制劑,為膽管癌患者帶來了新的治療希望。

  一、佩米替尼的基本信息

  佩米替尼由Incyte公司研發,最初于2020年獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準上市,用于治療經治的、存在FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者。2022年,佩米替尼在中國獲批上市,同樣用于治療這一特定類型的膽管癌。

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  二、佩米替尼的適應癥

  佩米替尼的適應癥主要集中在攜帶FGFR2基因異常的膽管癌患者。具體來說,以下類型的膽管癌患者可能適合使用佩米替尼:

  局部晚期或轉移性膽管癌:這些患者通常無法通過手術進行根治性切除,且疾病已經擴散到身體的其他部位。

  存在FGFR2基因融合或重排:佩米替尼通過抑制FGFR2蛋白的活性來發揮抗腫瘤作用,因此只有攜帶FGFR2基因異常的患者才能從中受益。

  經治患者:佩米替尼通常用于那些已經接受過至少一種系統治療且病情進展的患者。

  三、適合使用佩米替尼的患者特征

  除了上述適應癥外,適合使用佩米替尼的膽管癌患者通常還具有以下特征:

  身體狀況良好:患者需要具備一定的身體條件,以耐受佩米替尼可能帶來的副作用。

  無嚴重肝腎功能損害:佩米替尼主要在肝臟代謝,并通過腎臟排泄,因此肝腎功能嚴重損害的患者可能不適合使用。

  對治療有積極響應:在治療初期,醫生會密切監測患者對佩米替尼的響應情況,以評估其是否適合繼續使用。

  四、臨床數據支持

  多項臨床試驗數據支持了佩米替尼在膽管癌治療中的療效。例如,FIGHT-202研究是一項針對經治、晚期膽管癌患者的II期單臂研究,結果顯示,在存在FGFR2基因融合或重排的患者中,佩米替尼的客觀緩解率(ORR)為35.5%,中位緩解持續時間(DOR)為7.5個月,中位總生存期(OS)為21.1個月。這些數據表明,佩米替尼對于攜帶FGFR2基因異常的膽管癌患者具有顯著的療效。

  綜上所述,佩米替尼適用于經治的、存在FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者。對于這類患者來說,佩米替尼提供了一種新的治療選擇,有望延長生存期并提高生活質量。然而,具體是否適合使用佩米替尼還需根據患者的具體情況和醫生的建議來決定。

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