我們報道了一項評估Obinutuzumab聯合艾代拉利司（Idelalisib）在復發/難治性（R/R）華氏巨球蛋白血癥（WM）中的2期研究結果，旨在探討該固定組合化療方案的安全性和有效性。

　　在誘導階段，48例R/R WM患者接受了6個周期的艾代拉利司+Obinutuzumab聯合治療。隨后，27例患者進入了僅使用艾代拉利司的維持階段，持續時間不超過2年。

　　最佳治療響應在中位數6.5個月（四分位數范圍3.4-7.1，范圍2.6-22.1個月）后達到。其中，5例患者獲得了非常好的部分響應，27例患者獲得了部分響應，3例患者獲得了次要響應（此處原文重復提及3例患者的次要反應，已刪除重復部分）。總體響應率和重大響應率估計值分別為71.4%（95%置信區間[CI]，56.7-83.4）和65.3%（95%CI，50.4-78.3）。

　　中位隨訪時間為25.9個月，無進展生存期（PFS）的中位數為25.4個月（95%CI，15.7-29.0）。單變量分析關注分子標志物時發現，CXCR4基因型對響應和生存的影響不顯著，而TP53突變對生存有不利影響。

　　盡管未發生5級毒性反應，但因副作用而退出研究的患者有26名。最常見的不良反應包括中性粒細胞減少癥（9.4%）、腹瀉（8.6%）和肝毒性（9.3%）。

　　艾代拉利司+Obinutuzumab的組合在R/R WM中顯示出了療效。盡管基因型對預后的影響尚不明確，但這一結果可能為針對華氏巨球蛋白血癥中磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）途徑的靶向治療帶來新的啟示。

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