Dravet綜合征（DS）是一種罕見的、嚴重的發育性癲癇性腦病，患者通常面臨耐藥性癲癇發作的終身挑戰。近年來，隨著新型抗癲癇藥物（ASM）的不斷涌現和獲批，DS的治療策略發生了顯著變化。為了更全面地了解這些藥物的療效和耐受性，我們進行了一項網絡薈萃分析，比較了不同ASM療法在DS患者中的效果。

　　研究方法：

　　本研究納入了八項安慰劑對照試驗，涉及四種活性附加治療藥物：司替戊醇（n=2項研究）、醫藥級大麻二酚（n=3項研究）、鹽酸芬氟拉明（n=2項研究）和soticlestat（n=1項研究）。共有680名DS患者參與研究，其中409名被隨機分配至積極治療組（司替戊醇33名、醫藥級大麻二酚228名、鹽酸芬氟拉明122名、soticlestat26名），271名被分配至安慰劑組。

　　療效結果：

　　· 癲癇發作反應率：以維持期內基線驚厥發作頻率降低≥50%為標準，司替戊醇的癲癇發作反應率顯著高于醫藥級大麻二酚（比值比[OR] 14.07，95%置信區間[CI] 2.57-76.87），而鹽酸芬氟拉明與醫藥級大麻二酚相比，癲癇發作反應率較低（OR 0.20，95% CI 0.07-0.54）。Soticlestat由于研究數量有限，未與其他藥物進行直接比較。

　　· 無癲癇發作率：不同ASM之間在無癲癇發作率上未觀察到統計學顯著差異。

　　耐受性結果：

　　· 停藥率：與醫藥級大麻二酚相比，司替戊醇因任何原因而停藥的可能性較低（OR 0.45，95% CI 0.04-5.69），盡管這一差異未達到統計學顯著性。

　　· 不良反應發生率：鹽酸芬氟拉明與醫藥級大麻二酚相比，經歷任何不良反應的參與者比例較低（OR 0.22，95% CI 0.06-0.78）。然而，司替戊醇的不良反應風險顯著高于醫藥級大麻二酚（OR 75.72，95% CI 3.59-1598.58），提示在使用時需特別注意其安全性。

　　本研究提供了高質量的證據，證明了司替戊醇、醫藥級大麻二酚、鹽酸芬氟拉明和soticlestat在治療DS相關癲癇發作方面的療效和耐受性。這些發現為臨床醫生制定個性化治療方案提供了重要參考，同時也為患者及其家庭帶來了更多的治療選擇。

　　值得注意的是，盡管這些藥物在某些方面表現出顯著的療效，但它們的耐受性和安全性特征各不相同。因此，在選擇治療藥物時，應綜合考慮患者的具體情況、藥物的療效與風險比以及患者的偏好，以實現最佳的治療效果。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。