根據一項真實世界研究的結果，JAK2抑制劑pacritinib（Vonjo）和/或momelotinib（Ojjaara）對骨髓纖維化患者的貧血和輸血需求產生了積極的影響。

　　骨髓纖維化是一種罕見的造血功能障礙疾病，可能導致嚴重的貧血和輸血需求。

　　目的：評估pacritinib和/或momelotinib在真實世界中對骨髓纖維化患者的貧血和輸血需求的影響。

　　研究方法：分析了莫菲特癌癥中心接受pacritinib或momelotinib治療的前50名患者的數據，包括治療史、人口統計、血液學和遺傳數據。每3個月評估一次血液學值和輸血需求。

　　患者信息：

　　momelotinib組：32名患者，中位年齡75.5歲，中位疾病持續時間6.5年，既往治療次數中位為2次。

　　pacritinib組：27名患者，中位年齡77歲，中位病程3.7年，中位既往治療次數為2.5次。

　　研究結果

　　血紅蛋白與血小板計數變化

　　momelotinib組：

　　治療開始時的中位血紅蛋白計數為8.7 g/dL，治療3個月后增加至9.0 g/dL（P=0.021）。

　　治療開始時的中位血小板計數為141 x 109/L（P=0.317）。

　　pacritinib組：

　　治療開始時的中位血紅蛋白計數為8.5 g/dL，治療3個月后為9.1 g/dL（P=0.402）。

　　治療開始時的中位血小板計數為65 x 109/L（P=0.303）。

　　輸血需求變化

　　momelotinib組：治療開始時平均每月需要1.9個紅細胞（RBC）單位，治療3個月后每月需要0.47個單位（P=0.015）。

　　pacritinib組：治療開始時平均每月需要2.4個紅細胞單位，治療3個月后平均需要0.75個紅細胞單位（P=0.099）。

　　生存率與其他觀察

　　6個月總生存率（OS）：momelotinib組為96%，pacritinib組為73%。

　　9個月OS率：momelotinib組為96%，pacritinib組為64%（P=0.037）。

　　停藥原因：momelotinib組中7名患者因非血液/胃腸道（GI）毒性停藥，3名因血小板減少癥停藥；pacritinib組中7名因胃腸道毒性停藥，6名因死亡停藥。

　　患者特征：接受momelotinib和pacritinib的患者通常年齡較大，病程較長，既往接受過多種治療，存在高風險突變和血細胞減少。

　　治療影響：盡管長期隨訪有限，但兩種藥物均對貧血和輸血需求產生了積極的影響。然而，對于血小板計數的影響在統計學上并不顯著。

　　：需要更長期的隨訪來進一步評估這些藥物的長期療效和安全性。

　　這項真實世界研究表明，pacritinib和momelotinib對骨髓纖維化患者的貧血和輸血需求產生了積極的影響。然而，對于血小板計數的影響尚需進一步觀察。這些發現為骨髓纖維化患者的治療提供了新的選擇，并強調了持續監測和長期隨訪的重要性。

　　“海得康”一直緊密跟蹤國際新藥的最新進展，并致力于為國內患者提供關于全球已上市藥品的專業咨詢服務。如果需要更多的信息，請撥打我們的醫學顧問電話：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我們的專業團隊會為提供詳細的咨詢。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。