阿培利司是一種PI3Kα選擇性抑制劑，針對的是PROS的潛在病因，即PIK3CA激活變異。

　　研究設計：EPIK-P1是一項非干預性、回顧性圖表審查，納入了57名患有嚴重/危及生命的PROS相關病癥并確診PIK3CA致病變異的患者。

　　主要終點與效果：在治療開始后24周（6個月）的主要終點分析中，包含完整病例記錄的32名患者中，有12名（37.5%）的目標病灶體積縮小了≥20%。

　　這表明阿培利司在治療PROS患者方面具有一定的有效性，能夠使部分患者的目標病灶體積顯著縮小。

　　額外臨床益處與安全性：除了目標病灶體積的減少外，還觀察到與病變體積減少無關的額外臨床益處。

　　82.5%的患者經歷過不良事件，38.6%的患者經歷過治療相關不良事件，但最常見的不良事件（高血糖和口瘡性潰瘍）相對可控，且沒有發生死亡事件。

　　EPIK-P1研究提供了阿培利司對PROS患者有效性和安全性的真實世界證據。

　　研究證實PI3Kα是PROS癥狀管理的有效治療靶點，阿培利司作為PI3Kα選擇性抑制劑，在治療PROS患者方面顯示出一定的療效和可接受的安全性。

　　綜上所述，阿培利司在治療PIK3CA相關過度生長譜（PROS）患者中顯示出一定的有效性，能夠使部分患者的目標病灶體積顯著縮小，并且具有相對可控的安全性。這為PROS患者提供了一種新的治療選擇。

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