臨床數據綜述

　　1. 一期臨床實驗數據

　　劑量依賴性藥代動力學：在1-20毫克的劑量范圍內，(化合物38，即pemigatinib，INCB054828)表現出劑量依賴性藥代動力學特性，終末半衰期為15小時，這一特性支持了每日一次的給藥方案。

　　RP2D與FGFR信號抑制：在推薦的二期劑量（RP2D）13.5毫克，每天一次的治療下，觀察到FGFR信號傳導的持續抑制。

　　二期研究初步結果：在一項開放標簽單臂二期研究中，107名患有局部晚期或轉移性膽管癌且FGFR2融合或重排的患者，在至少一次先前治療后病情進展的情況下，接受pemigatinib治療。38名患者獲得客觀緩解（ORR），顯示出腫瘤縮小的跡象。最常見的不良事件是高磷血癥。

　　2. 獲批數據（基于FIGHT-202研究及橋接試驗）

　　研究設計：FIGHT-202研究是一項II期開放性、單臂、多中心研究，評估了pemigatinib在既往治療失敗的、伴FGFR2融合或重排的膽管癌患者中的療效和安全性。

　　主要終點：客觀緩解率（ORR），由獨立影像委員會（IRRC）根據實體瘤評價標準V1.1評價。

　　研究結果：

　　ORR為37%，包括4例完全緩解（CR）和36例部分緩解（PR）。

　　中位緩解持續時間（DOR）為8.1個月。

　　中位無進展生存期（PFS）為7.0個月。

　　中位總生存期（OS）達17.5個月。

　　有反應者的中位總生存期（mOS）顯著長于無反應者（30.1 vs 13.7個月）。

　　3. 中國患者數據（國內橋接試驗）

　　研究設計：本項研究為FIGHT-202研究的國內橋接試驗，旨在評價pemigatinib在中國晚期膽管癌患者中的療效和安全性。

　　研究結果：

　　在30例可評價療效的受試者中，ORR為50%。

　　中位隨訪5.13個月時，12例患者仍處于病情緩解中，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到。

　　疾病控制率（DCR）為100%。

　　安全性：

　　最常見的治療相關不良事件（TRAE）是高磷血癥、口干和脫發。

　　14.7%的TRAE為3級或更高。

　　3名受試者出現了嚴重不良事件（SAEs），但無因TRAE而停止治療和死亡的情況。

　　常見不良反應

　　在所有研究中，pemigatinib治療最常見的不良反應（發生率≥20％）包括高磷血癥、脫發、腹瀉、指甲毒性、疲勞、消化不良、惡心、便秘、口腔炎、干眼癥、口干、食欲不振、嘔吐、關節痛、腹痛、低磷血癥、背部疼痛和皮膚干燥等。

　　綜上所述，pemigatinib在膽管癌患者中表現出顯著的療效和可接受的安全性，特別是在FGFR2融合或重排的患者中。這些數據為pemigatinib作為這類患者的新治療選擇提供了有力的支持。

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